杜氏肌营养不良治疗药物去氟可特/地夫可特(DEFLAZACORT)的治疗机理

2021-11-25 作者: 康必行-小雪

       去氟可特用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者,这是全球首款也是唯一一款获批用于治疗杜氏肌营养不良症的糖皮质激素。去氟可特与现有的基因疗法最大的不同在于:除了前者的价格更低以外, 去氟可特作为一种皮质类固醇,适用于任何一种致病基因突变的杜氏肌营养不良DMD患者。这也意味着,相对于只针对于治疗某类基因突变的基因疗法,去氟可特显示出了更广的适应人群。

  杜氏肌营养不良DMD是一种以肌肉无力及萎缩为特征的疾病,由编码肌营养不良蛋白的基因突变而引起为肌肉细胞提供伸展和收缩支持的蛋白质缺失,导致肌肉细胞受损并最终死亡。临床医学上认为,对正常人而言,炎症会触发人体内的免疫系统的自我愈合功能,但对杜氏肌营养不良DMD患者而言,炎症也会引起免疫系统的过度激活导致肌肉细胞分解并加速DMD疾病的发展。而去氟可特作为一种前皮质类固醇,会在人体内代谢中产生抗炎激素的合成分子,通过抑制免疫系统介导、触发从而减少肌肉损伤。

  去氟可特曾在美国和加拿大进行了意向为期52周的 3期 随机双盲、安慰剂对照临床实验。在实验的第一阶段,196 名 5 至 15 岁的 DMD 杜氏肌营养不良患者(男孩)分为2组,一组接受 去氟可特治疗,一组接受安慰剂治疗,治疗周期为12周。在实验的第二阶段,服用安慰剂的患者接受去氟可特治疗40周;第一阶段服用去氟可特的组继续接受该治疗。该实验的主要结果指标是肌肉的平均力量。与安慰剂相比,服用去氟可特的男孩在第12周的肌肉力量得到了明显的改善。在第52周的时候,去氟可特组患者的肌肉力量仍然明显优于安慰剂组,这表明去氟可特组的治疗是有一定的持续效益。对于参与者其他的评估如从仰卧位站立的时间、爬四级楼梯的时间以及步行或跑步 30 英尺的时间等,第一阶段的去氟可特也比安慰剂组显出了更好的运动保留机能。

  去氟可特的副作用:

  去氟可特在实验中也出现面部浮肿、食欲增加、咳嗽等副作用。由于去氟可特会抑制免疫系统,因此不建议患者接种活疫苗或减毒活疫苗。应与医生讨论新的或加强疫苗接种。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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