胃肠间质瘤患者使用阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)的治疗效果怎么样?

2021-11-25 作者: 康必行-小雪

       阿伐普替尼(BLU-285)是一种口服的、强效选择性的 KIT 和 PDGFRα 抑制剂。阿伐普替尼 在 KIT 和 PDGFRα 突变的胃肠道间质瘤(GIST)中显示了广泛的抑制作用,包括 PDGFRα 基因 D842V 突变和其他原发或继发耐药突变。美国食品药品监督管理局(FDA)批准阿伐普替尼 ,(AYVAKIT TM)用于患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年人,该成年人具有血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变,包括D842V突变。

  这是第一种被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的精密疗法!其意义可见一斑。胃肠道间质瘤是一种罕见的由基因组驱动的胃肠道肉瘤。约6%的新诊断GIST患者具有PDGFRA外显子18突变。最常见的PDGFRA外显子18突变是D842V突变,它对所有其他已批准的疗法都是耐药的。

  而且,一项回顾性研究表明,当这些患者接受伊马替尼治疗时,他们的ORR为0%;肠道间质瘤的三线标准治疗药物瑞戈非尼客观缓解率仅5%左右,而经三线治疗失败的治疗方案十分有限。对于患有PDGFRA外显子18突变的肿瘤患者,这项批准彻底改变了这部分患者的预后。

  该批准是基于NAVIGATOR临床试验的第1阶段疗效结果以及阿伐普替尼的多个临床试验的综合安全性结果。结果显示,在PDGFRA外显子18突变GIST的患者中,阿伐普替尼的总缓解率(ORR)高达84%(95%CI:69%,93%),尚未达到中位缓解持续时间(DOR)。另有12%的肿瘤停止生长,对这部分患者来说意义重大!

  而且阿伐普替尼的治疗反应是持久的。在随访一年后,对阿伐普替尼有反应的肿瘤中有74%仍未进展,参加试验的一年后有90%的试验参与者还活着。最常见的不良反应(≥20%)为水肿,恶心,疲劳/乏力,认知障碍,呕吐,食欲下降,腹泻,发色变化,流泪,腹痛,便秘,皮疹和头晕。

  美国癌症研究中心(NCI )的约翰格洛德(John Glod)表示,该药物是为基因定义的小型人群设计的。 我认为这就是我们的肿瘤学意义所在。格洛德博士专门治疗肉瘤,包括GIST.“我们将癌症进行越来越精准的细致分类,这些新药对这些患者可以很好地起作用。”如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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