罗米司亭(Romiplate)获批治疗免疫血小板减少症的临床试验数据

2021-11-25 作者: 康必行-小雪

       FDA批准罗米司亭 (NPLATE,Amgen Inc) 针对1岁及以上的儿童患者,治疗免疫血小板减少症(ITP)至少6个月,对皮质类固醇,免疫球蛋白反应不足,或脾切除术。

  批准是基于两项双盲安慰剂对照临床试验,对于1岁及以上的儿科患者,ITP持续至少6个月。在一项研究(NCT01444417)中,在至少一次ITP治疗后疾病难治或复发的患者被随机分组(2:1)接受罗米司亭(n = 42)或安慰剂(n = 20)。在接受罗米司亭的22名患者(52%)和安慰剂组的2名患者(10%)中实现了持久的血小板反应(在治疗18至25周期间至少6周每次血小板计数≥50×109 / L)。总体血小板反应定义为持久或短暂的血小板反应,分别在30名(71%)和4名(20%)患者中实现。接受罗米司亭治疗的患者血小板计数≥50×109 / L,中位数为12周,而服用安慰剂的患者为1周。所有三个终点的结果均具有统计学意义,p值均小于0.05.

  在另一项研究(NCT00515203)中,入组前至少6个月诊断为ITP的患者被随机分组(3:1)接受罗米司亭(n = 17)或安慰剂(n = 5)。 15名接受罗米司亭治疗的患者连续2周血小板计数≥50×109 / L,治疗期间连续2周血小板数量增加≥20×109 / L,高于基线(88%,95%CI: 64%,99%)。没有接受安慰剂的患者获得任一终点。

  “由于血小板计数低,患有ITP的儿童存在严重出血的风险,目前,治疗这种罕见疾病的治疗方案有限,”安进研究与开发执行副总裁在一年前获得EMA的CHMP委员会正面审批意见时候说。“我们对CHMP的积极评价感到高兴,并期待与欧洲监管机构合作,履行我们的承诺,将罗米司亭带给患有血小板减少症的ITP患儿。”

  ITP是一种罕见的严重自身免疫性疾病,其特征是血液中血小板计数低(称为血小板减少症)和血小板生成受损。据欧洲研究报告,每年每100,000名儿童中有4至5例患儿发病率。ITP患儿的治疗目标是促进血小板计数,以保持适当的出血控制,改善症状和增加血小板数量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:罗米司亭(NPLATE/ROMIPLOSTIM)治疗免疫性血小板减少症的疗效如何?

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