罗米司亭(Romiplate)治疗免疫性血小板减少症儿童患者的效果如何?

2021-11-26 作者: 康必行-小雪

       美国生物技术巨头安进(Amgen)宣布,在有症状免疫性血小板减少症(ITP)儿科群体中开展的有关升血小板药物罗米司亭(romiplostim)的一项随机双盲安慰剂对照III期研究的积极数据已发表于国际顶级期刊《柳叶刀》(The Lancet)。儿科ITP患者因血小板计数低,存在严重出血事件风险,这对于儿科患者自身及其父母而言,都是非常可怕的。而该项研究表明,罗米司亭能够降低有症状ITP儿科患者出血事件的频率和严重程度,从而为这类群体提供另一种可能的治疗选择。

  该项研究中,62例患ITP超过6个月的儿科患者随机分配(2:1)至每周一次罗米司亭或安慰剂治疗24周,研究的主要终点是持久的血小板缓解,其定义为在研究的最后8周中至少有6周实现无需抢救药物的每周一次血小板缓解(血小板增加)。研究结果显示,在研究的最后8周,与安慰剂组相比,罗米司亭治疗组非皮肤性出血事件减少、高达52%的患者取得持久的血小板缓解,数据具有统计学显著差异( 52% vs 10%,p=0.002,OR=0.91,95CI:1.9,43.2),达到了研究的主要终点。此外,罗米司亭治疗组总的血小板缓解率为71%(n=30/42),对罗米司亭治疗有缓解的患者能够维持持续升高的血小板计数,而安慰剂组比例仅为20%,数据同样具有统计学显著差异(p=0.0002)。

  免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。在美国,ITP在儿童群体中每年的发病率估计为千分之五。在临床上,儿科TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在适当水平,以控制出血、改善症状、增加血小板数量。

  罗米司亭是一种血小板生成素受体激动剂,目前已获批用于对其他药物或手术治疗不佳的免疫性血小板减少症(ITP)成人患者。安进表示,将配合监管机构,寻求批准罗米司亭用于儿科ITP患者。

  值得一提的是,本月初,诺华的一款免疫治疗药物Revolade(eltrombopag,艾曲波帕)获得欧盟批准,用于对其他疗法(如糖皮质激素,免疫球蛋白)难以治疗的ITP(1岁及以上)儿科患者。eltrombopag(艾曲波帕)由葛兰素史克研发,该药是一种每日一次的口服血小板生成素(TPO)受体激动剂,通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化,提升血液中血小板水平。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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