艾米珠单抗/艾米希组单抗(HEMLIBRA)为存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者提供有效的预防性治

　　艾米珠单抗（Emicizumab），商品名为Hemlibra，是一款由罗氏公司研发的创新药物，为血友病患者，尤其是A型血友病患者，带来了前所未有的治疗选择与希望。这款药物的研发和应用，不仅标志着血友病治疗领域的一大突破，也极大地改善了患者的生活质量。

　　A型血友病是一种由凝血因子VIII（FVIII）基因缺陷引起的X连锁隐性遗传病，患者因缺乏FVIII而导致自发性和创伤性出血，最常见的是关节、肌肉和软组织出血，颅内出血则可能危及生命安全。传统的治疗方法主要依赖于血浆衍生或重组FVIII浓缩物的替代疗法，然而，高达30%的严重A型血友病患者会对FVIII产生中和抗体，导致替代疗法无效。这一难题长期困扰着血友病患者和医疗界。

　　艾米珠单抗的出现，为这一难题提供了新的解决方案。它是一种皮下注射的双特异性人源化单克隆抗体，通过连接活化的IX因子（FIXa）和X因子（FX），来恢复有效止血所需要的FVIII功能，而无需直接使用FVIII。这种独特的机制使得艾米珠单抗能够绕过FVIII抑制物，为存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者提供有效的预防性治疗。

　　临床试验数据显示，艾米珠单抗在降低出血发生频率方面表现出色。对于12岁及以上的A型血友病患者，每周一次的预防性注射可以显著降低出血风险。在HAVEN1研究中，与未接受预防性治疗的患者相比，接受艾米珠单抗预防治疗的患者出血率降低了87%。对于12岁以下的A型血友病儿童患者，艾米珠单抗同样显示出良好的疗效和安全性。

　　除了对存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者有效外，艾米珠单抗的新适应症也在审批中，有望用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗。这将为更多A型血友病患者提供治疗选择，进一步改善他们的生活质量。

　　艾米珠单抗的注射频率较低，且具有良好的安全性和有效性，极大地降低了血友病对患者工作、学习、生活的影响。然而，值得注意的是，艾米珠单抗的价格较为昂贵，尚未纳入国家医保目录，这对于部分患者来说可能构成一定的经济负担。

　　艾米珠单抗为A型血友病患者带来了前所未有的治疗选择与希望。它的出现不仅解决了传统替代疗法在部分患者中无效的问题，还通过改善治疗途径、注射频率等方面，极大地提高了患者的生活质量。随着新适应症的审批和更多临床数据的积累，相信艾米珠单抗将在血友病治疗领域发挥更大的作用，为更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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