在血液疾病的治疗进程中,
正常情况下,人体的免疫系统如同忠诚卫士,能够识别并清除入侵的病原体等外来物质,同时对自身组织细胞保持“友好”。但是在ITP患者体内,免疫系统出现了“误判”,将血小板错误地识别为外来的“敌人”,并发起攻击。
血小板在人体止血过程中起着关键作用,当它被免疫系统大量破坏后,数量急剧减少,患者就容易出现鼻出血、牙龈出血、皮肤瘀斑瘀点等出血症状,严重影响生活质量,甚至可能因颅内出血等严重出血事件危及生命。据统计,全球ITP的年发病率约为(3-10)/10万,各年龄段均可发病,其中儿童和育龄期女性相对更为常见。
福坦替尼是一种脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂。SYK在免疫系统信号传导通路中处于关键位置,就像电路中的重要开关。当血小板被免疫系统错误识别后,一系列信号传导通路被激活,SYK在其中起到了信号放大器的作用,促使免疫系统进一步攻击血小板。福坦替尼能够精准地与SYK结合,阻断其活性,如同关闭了错误激活的信号开关,从而抑制免疫系统对血小板的攻击,减少血小板的破坏,进而提升患者体内血小板的数量。
在临床试验中,
在用法用量方面,福坦替尼的推荐剂量为每日两次,每次100mg,口服给药。患者需注意在空腹时服用,也就是在饭前至少1小时或饭后至少2小时服药,以确保药物能更好地被吸收。
常见的副作用包括腹泻、恶心、疲劳、高血压等。多数患者对这些副作用能够耐受,通过适当的对症处理,如针对腹泻给予止泻药物、针对高血压进行降压治疗等,一般不会影响药物的继续使用。但在少数情况下,可能会出现较为严重的不良反应,如严重感染、肝损伤等。
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