迈凡妥（Lucimava），通用名为玛伐凯泰（Camzyos），是一种革命性的心肌肌球蛋白小分子调节剂，为梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的治疗带来了突破性的进展。
一、玛伐凯泰的药物概况
玛伐凯泰，是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。2022年4月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准玛伐凯泰上市，用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。2024年4月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）也优先审评批准了玛伐凯泰用于治疗相同适应症的患者。
二、玛伐凯泰的作用机制
玛伐凯泰的核心作用机制在于其能够可逆地抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用。心肌肌球蛋白是心肌细胞收缩的关键蛋白，其异常活动是导致肥厚型心肌病症状的主要原因。玛伐凯泰通过减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合，降低心肌的过度收缩，从而改善心脏功能和症状。这一机制不仅减轻了心脏的负担，还改善了心脏的舒张功能，有效地控制和缓解了梗阻性肥厚型心肌病的症状。
三、肥厚型心肌病的相关信息
肥厚型心肌病（HCM）是一种遗传性心脏病，其主要特征是心脏肌肉异常增厚，导致心脏收缩功能受限。左心室壁受累最为常见，需排除其他心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。HCM根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，可分为梗阻性和非梗阻性。据估算，全球每500人中就有1人患有肥厚型心肌病，其中约三分之二为梗阻性肥厚型心肌病患者。
肥厚型心肌病患者常常出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重时可能危及生命。传统的治疗方法包括药物治疗、手术治疗和介入治疗等，但存在诸多局限性和风险。玛伐凯泰的出现为肥厚型心肌病的治疗提供了新的选择，具有无创、便捷和易于接受等优点。
四、玛伐凯泰在临床试验中的表现
在EXPLORER-HCM试验中，研究人员观察了玛伐凯泰治疗患者的效果。结果显示，在治疗过程中，玛伐凯泰组患者的心脏收缩功能相对于基线有所下降，而安慰剂组无显著变化。虽然玛伐凯泰组患者发生的不良反应中，头晕和晕厥的发生率相对较高，但停药后心脏功能可恢复到基线水平。这一结果证实了玛伐凯泰在改善肥厚型心肌病患者症状和心脏功能方面的有效性。
五、玛伐凯泰的用法用量与用药指导
玛伐凯泰的建议起始剂量为每日5毫克，口服一次。根据患者的反应和耐受性，医生可以逐步调整剂量，允许的后续剂量为每日一次口服2.5毫克、5毫克、10毫克或15毫克。最大推荐剂量为15毫克，每日一次。患者应在医生的指导下进行剂量调整，并定期监测心脏功能和临床症状。
玛伐凯泰与某些药物联合使用时可能会增加心脏功能障碍和心力衰竭的风险。因此，应避免与双吡脲、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫卓联合β受体阻滞剂等药物同时使用。此外，玛伐凯泰应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境中，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移，以确保药物的稳定性和有效性。
六、玛伐凯泰的副作用与安全性
玛伐凯泰在临床应用中表现出较高的安全性，但也可能引起一些副作用。最常见的不良反应包括头晕、晕厥、心律不齐、低血压、肌肉酶升高、头痛、呕吐和恶心、疲倦或乏力等。如果患者出现严重的不良反应，如呼吸困难、胸痛或心悸，应立即就医。
此外，对于特定人群，如孕妇、哺乳期妇女、儿童以及65岁及以上的老年患者，使用玛伐凯泰时需谨慎评估风险与获益。特别是孕妇，应避免使用玛伐凯泰，因为该药物可能对胎儿造成伤害。
玛伐凯泰作为一种新型的心肌肌球蛋白抑制剂，在治疗肥厚型心肌病方面展现出了显著的功效和安全性。其独特的作用机制、方便的用药方式以及个体化的治疗策略使得玛伐凯泰在临床上具有广泛的应用前景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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