吉瑞替尼/适加坦(XOSPATA)是破解急性髓系白血病治疗困境的靶向"密钥"

2025-06-09 作者: 康必行-小茜

  急性髓系白血病(AML)作为血液系统恶性肿瘤中的“急重症”,常因病情进展迅速、治疗难度大而威胁患者生命。随着精准医疗的发展,靶向药物为这一领域带来了突破性进展。适加坦(富马酸吉瑞替尼片)作为全球首个针对FLT3突变阳性AML的靶向抑制剂,正逐步改写此类患者的治疗格局。

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  适加坦的核心治疗原理在于精准打击白血病细胞中的“致命弱点”。约30%的AML患者携带FLT3基因突变,该突变会激活异常信号传导,导致癌细胞疯狂增殖。适加坦通过特异性抑制FLT3受体激酶活性,有效阻断这一恶性信号通路,从而遏制白血病细胞的生长与存活。临床研究表明,其不仅能延长患者生存期,更可显著提高完全缓解率,为后续治疗争取宝贵时间。

  适应症方面,吉瑞替尼专用于FLT3突变阳性的复发或难治性AML成人患者。这类患者往往对传统化疗反应差,疾病易快速进展,而适加坦的出现填补了治疗空白。推荐用法为每日口服120mg,持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的副作用。需注意,药物应在常温下保存,避免高温潮湿环境,且服药期间需定期监测心电图,警惕QT间期延长等心脏不良反应。

  实际案例中,一位58岁的男性患者确诊FLT3-ITD突变阳性AML,经多线治疗后仍复发。接受适加坦治疗3个月后,骨髓检查显示完全缓解,且血液学指标显著改善。后续随访中,其生存期较预期延长近一倍,生活质量大幅提升。此类案例印证了适加坦在真实世界中的疗效。

  与同类药物对比,适加坦的优势在于高度靶向性。相较于传统化疗的“广撒网”式杀伤,其精准锁定突变靶点,减少对正常细胞的损伤。同时,相较于其他FLT3抑制剂,其临床数据显示更高的完全缓解率及更长的生存获益。不过,其价格相对较高,且可能引发恶心、呕吐等胃肠道反应,需权衡利弊。

  适加坦已在全球多国获批,纳入部分地区的医保体系。随着更多临床数据的积累及仿制药的逐步上市,其可及性正逐步提升。对于FLT3突变AML患者而言,这一药物不仅是生存希望,更是迈向治愈之路的重要阶梯。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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