吉瑞替尼/适加坦(XOSPATA)是破解FLT3突变白血病的靶向"密钥"

2025-06-25 作者: 康必行-小茜

  白血病治疗领域,基因突变靶向药物正改写疾病结局。吉列替尼(Gilteritinib)作为针对FLT3突变的创新疗法,为急性髓系白血病(AML)患者提供了突破性治疗选择。

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   FLT3基因突变是AML预后不良的关键因素,吉列替尼通过特异性抑制FLT3激酶活性,阻断异常信号传导,从而遏制白血病细胞增殖。不同于传统化疗的“广泛杀伤”,其靶向作用显著降低对正常细胞的损伤。临床研究表明,该药对FLT3-ITD及FLT3-TKD突变均有效,尤其对化疗耐药患者展现出独特疗效。

   吉列替尼适用于经基因检测确认的复发性或难治性FLT3突变型AML成人患者。治疗从每日120mg口服起始,需持续至疾病控制或出现不可耐受毒性。用药期间需严格监测:①分化综合征(特征为发热、呼吸困难等,需立即停药并给予类固醇干预);②神经系统不良反应如PRES;③心电图异常(如QT间期延长)。此外,肝功能异常者需调整剂量,避免与葡萄柚汁等CYP3A诱导剂同服。

   一项全球多中心研究显示,接受吉列替尼治疗的FLT3突变患者,中位无进展生存期较传统治疗延长3倍以上。国内某案例中,一名40岁女性患者因FLT3-TKD突变复发,经吉列替尼治疗6个月后血液学指标恢复正常,随后成功接受造血干细胞移植,实现长期缓解。其疗效优势在于:对复杂突变类型仍有效,且为后续治疗(如移植)创造窗口。

   吉列替尼作为破解FLT3突变白血病的精准“密钥”,正从实验室走向临床,为患者点亮生存希望。未来随着可及性提升与联合疗法完善,其将成为白血病治疗不可或缺的武器。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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