在神经退行性疾病的领域中,肌萎缩侧索硬化症(ALS),也就是人们常说的“渐冻症”,因其高致死率与难以治愈的特性,始终是医学研究的重点攻坚方向。
渐冻症患者的运动神经元细胞在大脑、脑干与脊髓中受到损害,致使肌肉逐步无力,直至瘫痪,进而影响说话、吞咽和呼吸等基本功能。ALBRIOZA的治疗原理正是围绕这一病理展开,它是苯丁酸钠与牛磺酸二醇的复方制剂。其中,苯丁酸钠作为小分子伴侣,能减少未折叠蛋白反应,避免细胞因该反应走向死亡;牛磺酸二醇则是Bax抑制剂,可改善细胞内线粒体和内质网的健康状况,减少神经元死亡与功能障碍。
就适用症状而言,
在使用方法上,服药组每次需服用3克苯丁酸钠与1克牛磺酸二醇。最初三周,每天服用一次,三周过后,调整为每天两次。
当然,使用ALBRIOZA也有诸多注意事项。对其成分过敏者严禁使用;孕妇及哺乳期妇女,由于药物安全性未得到充分验证,同样禁用;严重肝肾功能不全的患者也不适合使用此药。在用药过程中,可能会出现腹泻、腹痛、恶心、上呼吸道感染和胃肠道不适等不良反应。一旦出现严重不良反应,如呼吸困难、皮疹等,应立刻停药并及时就医。
在临床应用效果方面,在一项针对137名ALS患者开展的为期六个月的CENTAUR试验中,以ALS功能评定量表总分的下降率为主要研究终点,结果显示,接受ALBRIOZA治疗的患者平均得分比对照组高出2.32分,下降速度减缓了25.3%,差异具有统计学意义。从长期随访研究来看,大约3年左右的时间里,ALBRIOZA仍能展现出一定的生存益处,与安慰剂相比,可将死亡风险降低约44%。
更多药品详情请访问
2025-07-14
2025-07-14
2025-07-14
2025-07-14
2025-07-14
2025-07-14
2018-11-13
2018-11-15
2017-10-26
2017-06-01
2018-11-14
2018-11-16