Albrioza(AMX0035/PB-TURSO)为渐冻症患者带来延缓疾病进程的新希望

　　Albrioza（AMX0035，PB-TURSO）作为针对肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的口服组合疗法，通过双靶点机制干预神经元变性，为患者提供了延缓疾病进展的新选择。

　　Albrioza的核心机制在于组合两种小分子化合物：苯丁酸钠（PB）和牛磺酸二醇（TURSO）。PB作为蛋白伴侣，通过降低未折叠蛋白反应（UPR），防止内质网应激导致的细胞死亡；TURSO则通过抑制Bax蛋白，调节线粒体功能，减少细胞凋亡。两者协同作用，针对ALS中线粒体与内质网异常的关键病理，有效减少神经元变性，从而延缓疾病进程。

　　适应症明确：Albrioza适用于成人肌萎缩性侧索硬化症患者，需通过临床评估确认诊断。用药方法为每日口服固定剂量配方，具体剂量依患者耐受性调整。需注意：治疗前需评估肝肾功能，严重肝病患者慎用；常见副作用包括恶心、头晕、腹泻，需监测症状并及时干预；禁忌症包括对成分过敏者；需定期评估呼吸功能，因ALS进展可能影响吞咽和呼吸，用药期间需配合支持性治疗。

　　对比现有ALS药物（如利鲁唑和依达拉奉），Albrioza在II期CENTAUR试验中使患者的ALS功能评定量表（ALSFRS-R）评分下降减缓25.3%，治疗6个月后平均得分高出安慰剂组2.32分，死亡风险降低约44%。尽管6个月随机期内未显示显著生存差异，长期随访显示潜在生存益处。市场方面，Albrioza目前处于审批阶段，若获批将成为首个针对ALS双靶点口服疗法，填补现有治疗在延缓进展方面的不足。

　　Albrioza以双靶点机制为ALS患者提供了延缓疾病的新路径。尽管仍需等待最终审批结果，但其临床数据已展示突破性价值，为这一“绝症”领域带来希望，推动神经退行性疾病治疗向多靶点干预方向发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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