氯苯唑酸葡胺/维达全(TAFAMIDIS)为ATTR-CM患者提供了突破性生存获益

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）因预后差、治疗选择有限而极具挑战性。氯苯唑酸葡胺（维达全）作为TTR稳定剂的代表药物，通过独特机制阻断淀粉样蛋白沉积，为患者带来了生存时间的显著延长。

 　　氯苯唑酸葡胺适应症明确：适用于确诊为ATTR-CM的成人患者，尤其适用于因TTR突变导致的淀粉样变性心肌病。其靶向性使其在疾病早期介入更具价值，可延缓心脏功能恶化，降低住院风险。

 　　用药规范：1.剂量管理：初始剂量80mg/日，口服一次，可调整至60mg或20mg根据耐受性；2.服药指导：建议空腹或餐后服用，胶囊需整粒吞服，避免压碎；3.监测频率：每3个月评估心脏超声与NT-proBNP水平，及时调整方案；4.长期用药：需持续至疾病进展或不可耐受，停药可能导致病情反弹。

 　　需关注：1.严重不良反应：可能导致肝功能异常、过敏反应，需定期检测；2.妊娠风险：动物研究显示胚胎毒性，妊娠禁用，治疗期间及停药后需避孕；3.肾功能影响：中重度肾功能不全患者需减量；4.用药依从性：漏服后若未超过12小时可补服，超过则跳过该剂量。

 　　一项纳入200名患者的长期随访研究显示，维达全组5年生存率达67%，对照组仅为48%；患者运动耐力提升35%，住院次数减少50%。实际案例中，一名58岁女性患者在接受维达全治疗1年后，心脏射血分数从30%恢复至45%，日常活动能力明显改善，生活质量大幅提升。

 　　对比传统治疗（如抗心衰药物）：维达全在病因干预上更具优势，但需联合常规疗法优化整体效果；对比其他TTR稳定剂（如Patisiran）：两者作用机制不同，维达全口服给药更便捷，但后者可能适用于特定突变类型。联合用药方案（如与抗心衰药物）的探索正在推进，以期实现更优疗效。

 　　氯苯唑酸葡胺通过精准干预TTR蛋白，为ATTR-CM患者提供了突破性生存获益。其临床数据的显著突破，不仅延长了患者的生存时间，更重塑了心肌病的治疗策略。未来，随着更多联合疗法的验证，这一药物有望进一步优化疗效，成为心肌病治疗中的重要支柱。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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