诺泽优/帕西生长激素注射液(‌Sogroya)破解儿童生长的治疗困境

　　儿童矮小是儿科内分泌科接诊的常见原因。特发性矮小症（ISS）是一种以身高显著低于同龄同性别人群为特征的生长发育疾病，属于内分泌科常见病症，其核心定义为排除生长激素缺乏、先天畸形等明确病因的身材矮小状态，患儿生长激素分泌正常但可能存在敏感性不足或部分抵抗现象。特发性矮小症（ISS）是一种排除性诊断，指在排除先天性、全身性、内分泌、营养或染色体异常的情况下，生长激素（GH）分泌正常但仍出现矮小的儿童。矮小的定义为身高低于特定年龄、性别和人群平均身高2个标准差（SDS）以上。

　　诺泽优/帕西生长激素注射液采用完全不含PEG的脂肪酸修饰技术，这款药物精准击中了很多家长内心最纠结的两个痛点：长效给药减少注射频次，同时规避大分子修饰带来的长期代谢隐患。诺泽优/帕西生长激素注射液是在生长激素分子上加一段短脂肪酸链，进入血液后和人体自身白蛋白松散、可逆结合，在血液里形成稳定的药物储备池，慢慢释放有效成分，把原本几小时的半衰期拉长至三十小时左右，才能实现一周一次给药。诺和诺德这套脂肪酸侧链修饰技术，已经在降糖、减重蛋白药物上打磨了三十多年，最早1989年就运用在胰岛素改造上，2004年地特胰岛素获批，之后多款GLP1制剂全部沿用这套成熟体系，经过全球海量慢性病患者多年长期用药验证，才迁移到生长激素研发当中。

　　诺泽优/帕西生长激素注射液完成促生长作用之后，生长激素本体和脂肪酸侧链可以分别代谢干净，不会在皮下、肝肾组织留下残留。对于需要连续数年干预的低龄儿童来说，这种代谢优势是长期用药过程中一道关键的安全缓冲。持续数年每日注射生长激素（GH）会给儿童及其照护者的日常生活和作息带来干扰和负担。疗依从性低可能是个体对每日GH治疗反应差异的原因之一。因此，人们尝试开发低剂量长效生长激素（LAGH）替代疗法，以减少注射频率，从而减轻治疗负担，同时保持与每日生长激素（GH）相同的疗效和安全性。人们期望这种替代疗法能够提高患者的依从性，从而改善临床实践中的生长发育结果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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