在心血管罕见病诊疗领域，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种致死率高、误诊率高、预后极差的进展性心脏疾病。该病因转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠、异常沉积于心肌组织，导致心肌僵硬、舒张功能衰竭，最终引发顽固性心衰、恶性心律失常甚至猝死。过去很长一段时间，ATTR-CM缺乏有效治疗手段，临床仅能依靠对症支持治疗，患者确诊后生存期极短。阿考米迪（Acoramidis）作为新一代高选择性TTR稳定剂的成功上市，彻底改写了ATTR-CM无精准靶向特效药的治疗困境，成为目前临床防治淀粉样蛋白沉积、降低心血管死亡风险的核心刚需药物，为罕见心肌病患者筑牢生存防线。
1、活性成分：Acoramidis(以盐酸盐形式存在)。
2、辅料成分：交联羧甲基纤维素钠、硬脂酸镁、微晶纤维素、二氧化硅。薄膜包衣和印刷油墨含有：氧化铁黑、辛癸酸甘油酯、羟丙甲纤维素、聚乙烯醇、丙二醇、滑石粉、二氧化钛、乙烯醇共聚物。
1、妊娠期
目前关于妊娠期妇女使用阿考米迪的数据不足，无法确定其与重大出生缺陷、流产或其他不良母婴结局相关的风险。
在动物生殖研究中，在大鼠和兔中，暴露量分别达到人体最大推荐剂量下临床暴露量的34倍和13倍时，均未观察到胚胎-胎儿异常。
尚不明确目标人群发生重大出生缺陷和流产的背景风险。所有妊娠都有出生缺陷、妊娠丢失或其他不良结局的背景风险。
2、哺乳期
目前尚无关于阿考米迪在人或动物乳汁中存在情况的数据，也缺乏该药物对母乳喂养婴儿或对乳汁分泌影响的资料。
应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，以及母亲对阿考米迪的临床需求，以及阿考米迪或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。
3、儿科使用
尚未在儿科患者中确立阿考米迪的安全性和有效性。
4、老年用药
老年患者（≥65岁）无需调整剂量。在临床研究随机分组的受试者总数（n=632）中，97%为65岁及以上，中位年龄为78岁。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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