去纤苷钠/去纤苷(Defibrotide/Defitelio)主要用于治疗成人和儿童的严重肝静脉闭塞病

　　去纤苷钠主要用于治疗成人和儿童的严重肝静脉闭塞病（VOD），特别是当患者伴有肾功能或肺功能不全时。这种疾病通常与接受高剂量的化疗和/或放疗后的干细胞移植有关。这种药物通过增强纤溶酶原激活，促进血栓的溶解，并抑制炎症反应，从而保护微血管免受损伤，减少内皮细胞的炎症和凋亡。对于经历造血干细胞移植后，不幸出现肝静脉闭塞病（VOD，又称肝窦阻塞综合征SOS），且伴有肾或肺功能障碍的成人与儿童患者而言，去纤苷是临床中针对性的治疗选择，为改善病情、守护健康提供关键支持。

　　去纤苷是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。在疗效方面，去纤苷钠显著改善了重症患者的预后。历史数据显示，其治疗组的100天生存率可达38%至45%，相较于支持治疗组约20%的生存率实现了翻倍。更重要的是，它能有效逆转多器官衰竭的进程，约四分之一的患者可实现完全缓解。使用时必须严格依据基线体重计算剂量，并配合0.2微米过滤器输注。由于该药半衰期短，必须严格遵守每6小时的给药频率，中断或随意延长间隔可能影响疗效。

　　去纤苷钠的最大风险在于出血。因其具有抗栓作用，活动性出血或严重凝血功能障碍患者禁用，且严禁与全身抗凝药联用。常见不良反应包括低血压、腹泻、恶心及鼻出血，输注期间需严密监测血压及出血体征。对于血流动力学不稳定的患者，需在稳定后再用药。虽然去纤苷钠价格昂贵且需长期住院输注，但作为唯一被证实能提高重症VOD生存率的药物，它在移植医学中的地位无可替代，是挽救移植后肝衰竭的最后防线。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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