在针对慢性ITP患者的III期临床试验(RAISE)中,接受艾曲泊帕治疗的患者从第15天开始,中位血小板计数持续维持在50 x 10⁹/L以上,而安慰剂组始终低于30 x 10⁹/L。治疗6周时,54%的艾曲泊帕组患者达到血小板计数应答(50-400 x 10⁹/L),而安慰剂组仅为13%。RAISE研究显示,在整个6个月治疗期间,艾曲泊帕组患者出现任何级别出血(WHO 1-4级)的比例为79%,显著低于安慰剂组的93%(p=0.012)。临床显著性出血(WHO 2-4级)的比例也显著降低(33%vs 53%,p=0.002)。在RAISE研究中,基线时正在接受ITP治疗的患者中,59%的艾曲泊帕组患者能够尝试减量或停用合并的ITP药物,而安慰剂组仅为32%(p=0.016)。其中33%的艾曲泊帕组患者完全停用了基线合并的ITP药物。开放标签的EXTEND研究显示,ITP患者接受艾曲泊帕长期治疗后,血小板计数在1年、2年、3年等随访时间点均能维持在稳定水平,证明了其长期疗效。在TAPER研究中,一线皮质类固醇治疗失败的ITP患者经艾曲泊帕治疗后,部分患者可实现停药后的持续缓解。