玛法卡泰/玛法凯泰(Camzyos/Mavacamten)为梗阻性肥厚型心肌病患者带来更好的生存质量与临床预后

　　肥厚型心肌病（HCM）是一种以心室壁异常增厚为特征的遗传性心脏病，是青少年和运动员猝死的主要原因之一。根据左心室流出道有无梗阻，可分为梗阻性（oHCM）和非梗阻性（nHCM）两种类型。药物治疗是肥厚型心肌病的基础和首选方案，尤其适用于症状轻微或无法耐受侵入性治疗的患者。β受体阻滞剂作为一线药物，通过减慢心率、降低心肌收缩力，为心脏“减负”，代表性药物有美托洛尔和比索洛尔。当患者无法耐受β受体阻滞剂时，非二氢吡啶类钙通道阻滞剂（如维拉帕米、地尔硫卓）成为替代选择。这类药物能抑制心肌细胞钙内流，减弱心肌收缩力，改善心室舒张功能。传统药物治疗虽然能缓解部分症状，但存在明显局限性——它们仅能对症处理，无法干预疾病的根本病因，且对梗阻性肥厚型心肌病治疗效果有限。

　　玛伐凯泰是一款靶向肥厚型心肌病病理机制的心肌肌球蛋白抑制剂。它通过可逆性结合心肌肌球蛋白，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量，减轻心肌过度收缩，改善舒张功能。该药已于2024年纳入国家医保目录，显著提高了患者可及性。葡萄牙前瞻性多中心观察性研究：玛伐凯泰显著改善梗阻性HCM患者心肌结构该研究纳入27例接受玛伐凯泰治疗的梗阻性HCM患者，这些患者在基线和治疗6个月后均完善了心脏磁共振（CMR）检查，分析CMR数据显示，玛伐凯泰治疗6个月后：患者左心室质量（iLV mass）指数（P<0.001）、MWT（P<0.001）、初始T1值（P=0.033）显著降低，提示患者心肌肥厚和间质纤维化程度得到改善；患者左心室收缩末期容积（LVESV）指数（P=0.021）、右心室收缩末期容积（RVESV）指数（P=0.015）显著升高，提示患者心肌过度收缩状态缓解，是治疗有效的间接佐证；从基线至治疗第6个月，患者左心室射血分数（LVEF）从68.5%降至62.6%（P<0.001），但轻度下降未影响心室应变；而在LVEF大幅降低（降幅<10%）的患者中，各方向心肌应变（纵向、圆周和径向）会发生同步恶化。

　　玛伐凯泰的作用已被近期AHA/ACC和ESC指南认可，建议作为标准药物之后的二线治疗。是否所有患者在开始使用mavacamten前都应接受基因型检测，仍需进一步验证。目前指南尚未明确规定这一点，尽管许多医疗和监管机构建议先进行治疗CYP2C19基因分型，以指导药物剂量，以降低药物积累和潜在毒性的风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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