瑞利珠单抗(Cinqaero/Reslizumab)为gMG和NMOSD患者带来了更精准的靶向治疗选择

　　瑞利珠单抗是一种长效抗C5单克隆抗体，仅需每8周给药一次。该药通过阻断C5裂解，抑制补体末端通路激活，从而减轻补体介导的肾脏炎症和损伤。作用在补体级联反应的"末端"：它结合补体蛋白C5，阻断其裂解为促炎片段C5a和C5b，从而抑制膜攻击复合物（C5b-9）的形成。这条通路一旦失控，会在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）里破坏红细胞、在视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）里攻击星形胶质细胞、在重症肌无力（gMG）里破坏神经肌肉接头，在IgA肾病里则参与肾小球的持续损伤。瑞利珠单抗的临床疗效已通过两项关键Ⅲ期临床试验（CHAMPION-MG和CHAMPION-NMOSD）验证，结果显示其对gMG和NMOSD患者的症状改善、复发预防具有显著优势。

　　1.全身型重症肌无力（gMG）：改善日常功能，降低疾病加重风险gMG是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，因补体激活导致神经肌肉接头传递障碍，表现为肌肉无力、疲劳等症状，严重影响患者日常生活。中国约有11.3万gMG患者，其中80%为AChR抗体阳性。瑞利珠单抗治疗gMG的疗效基于CHAMPION-MGⅢ期临床试验（NCT03928702），该研究纳入175例AChR抗体阳性的成人gMG患者（其中119例接受伟立瑞治疗，56例接受安慰剂），主要终点为第26周时重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）评分较基线的改善。关键结果：短期疗效：第26周时，伟立瑞治疗组MG-ADL评分较基线改善显著优于安慰剂组（P<0.001），提示患者日常活动能力（如穿衣、进食、行走）明显提升；长期持续获益：开放标签扩展期研究显示，伟立瑞的临床疗效可维持至164周（约3.5年），MG-ADL评分持续改善；•降低复发风险：与安慰剂相比，伟立瑞治疗组每百名患者每年的疾病加重发生率减少了71.1%（P<0.001），显著降低了患者因病情恶化住院或调整治疗的风险。

　　2.视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）：实现“零复发”，稳定残疾进展NMOSD是一种罕见的、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要累及视神经和脊髓，表现为视力下降、肢体瘫痪、大小便失禁等症状。约75%的NMOSD患者为AQP4抗体阳性，补体激活是其神经损伤的关键机制。瑞利珠单抗治疗NMOSD的疗效基于CHAMPION-NMOSDⅢ期临床试验（NCT04201228），该研究采用“外部对照”设计（以舒立瑞PREVENT试验的安慰剂组为对照），纳入142例AQP4抗体阳性的成人NMOSD患者（其中96例接受伟立瑞治疗，46例为历史安慰剂组），主要终点为至首次复发时间。关键结果：复发预防：在中位治疗持续时间73周内，伟立瑞治疗组未观察到任何复发病例（安慰剂组复发率为38.6%），复发风险降低98.6%（风险比：0.014，95%CI：0.000-0.103，P<0.0001）

　　瑞利珠单抗作为国内首个获批的长效C5补体抑制剂，其上市为gMG和NMOSD患者带来了更精准、更便捷、更持久的靶向治疗选择：对于gMG患者，瑞利珠单抗可显著改善日常功能，降低疾病加重风险，长期用药（每8周一次）显著提高依从性；对于NMOSD患者，瑞利珠单抗实现了“零复发”的突破，有效阻止了残疾进展，为这类高致残性疾病患者带来了“回归正常生活”的希望。随着瑞利珠单抗在中国的商业化推广，预计将为更多罕见自身免疫性疾病患者提供国际水准的治疗方案，推动我国罕见病诊疗水平的提升。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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