伏索利肽(Voxzogo/vosoritide)为软骨发育不全患者带来了新的希望

　　软骨发育不全会影响软骨内成骨过程。软骨内成骨是生长中的软骨逐步被骨组织替代、塑造骨骼的生理过程，人体超过90%的骨骼依靠这一机制生长。软骨发育不全患儿生长板细胞内，成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）与C型利钠肽（CNP）信号通路平衡被打破：FGFR3抑制骨骼生长，而CNP促进骨骼生长。伏索利肽通过激活CNP通路，重建两条信号通路的平衡，促进生长板未闭合患儿骨骼生长。伏索利肽是一款C型利钠肽（CNP）类似物，采用每日一次的皮下注射给药方式，适用于骨骺生长板尚未闭合的软骨发育不全患儿。它通过靶向调节相关信号通路，直接作用于长骨生长板，帮助患儿提升线性骨骼生长速率，改善身高发育情况。

　　伏索利肽适用于骨骺未闭合的软骨发育不全儿科患者，用于增加线性身高增长。该适应症基于年化生长速度改善，通过加速批准通道获批。该适应症的后续获批资格，取决于确证性临床试验中对临床获益的验证与描述。伏索利肽是一种C型钠尿肽（CNP）类似物。通常，体内存在内源性CNP，但会被内肽酶迅速分解。伏索利肽是在内源性CNP的C末端添加了两个氨基酸残基（Pro-Gly）进行修饰的肽。这种修饰使其具有内肽酶耐受性，与内源性CNP相比，半衰期得以延长。注射伏索利肽后，它会作用于软骨细胞上的钠尿肽受体B（NPR-B）。NPR-B与成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）下游的RAF-1呈拮抗作用。也就是说，当NPR-B被激活时，RAF-1的活性被抑制，从而解除FGFR3的负性调节。通过这种机制，软骨细胞的增殖和生长得以促进，最终有助于骨骼的生长和延长。

　　伏索利肽的出现为软骨发育不全患者带来了新的希望。它可在长期治疗中持续改善患者的身高，且安全性良好。伏索利肽的使用方法简单，患者可以在家中自行注射，这大大提高了治疗的便利性和依从性。未来，随着更多临床数据的积累和研究的深入，相信伏索利肽将在全球范围内得到更广泛的应用，为更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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