司替戊醇(Diacomit/Stiripentol)为难治性癫痫患儿带来了前所未有的治疗希望

　　司替戊醇(Diacomit、Stiripentol)是一种口服抗惊厥药，与氯巴占联合使用，用于治疗6个月及以上、体重至少7公斤且正在服用苯二氮䓬类药物氯巴占的Dravet综合征患者的惊厥发作。司替戊醇不单独用于治疗Dravet综合征——这是一种罕见的遗传性癫痫。Dravet综合征是一种罕见的遗传性癫痫。它通常始于婴儿期，常因疾病或疫苗接种引起的发热而诱发。首次发作后，惊厥发作往往趋于严重，变得不可预测、频繁且难以控制。患有Dravet综合征的儿童可能出现语言和运动技能发育迟缓、多动、睡眠障碍以及人际交往困难。大多数Dravet综合征患者存在SCN1a基因突变，这会降低大脑控制脑内电脉冲的能力。

　　司替戊醇是一种新型抗癫痫药物，它的“神奇之处”在于，专门针对Dravet综合征的发病机制起效，填补了常规药物的治疗空白。具体来说，它有两个核心优势：第一，针对性强，疗效明确。临床研究数据显示，司替戊醇联合其他药物治疗Dravet综合征时，可使患儿的癫痫发作频率降低50%以上，其中近20%的患儿发作频率降低80%以上，大大减少了脑损伤的风险；同时，它还能有效缩短癫痫持续状态的时长，降低发作时的死亡率（数据来源：国际抗癫痫联盟2022年临床研究报告）。第二，安全性高，耐受性好。对于儿童患者来说，药物安全性至关重要。司替戊醇的不良反应发生率较低，常见的仅为轻微的嗜睡、食欲减退，且多在用药初期出现，随着身体适应后会逐渐缓解；相较于其他抗癫痫药物，它对肝肾功能的影响更小，适合长期服用。

　　作为国际公认并经过随机对照试验验证的抗癫痫药物，司替戊醇的重要性早已被多项临床研究证实。两项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期研究（STIC LO法国和意大利研究）及其事后分析显示，在接受氯巴占和丙戊酸盐治疗效果不佳的Dravet综合征患者中，添加司替戊醇治疗后，72%的患者全身性强直-阵挛发作频率减少≥50%，56%的患者发作频率减少≥75%，38%的患者实现了无全身性强直-阵挛发作，而安慰剂组的对应比例仅为7%、3%和0%，差异具有统计学意义。更值得关注的是，司替戊醇的疗效起效迅速，从治疗第4天起即可观察到显著效果，其median最长无发作天数达到32天，远高于安慰剂组的8.5天，为患儿和家属带来了切实的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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