玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos/Mavacamten)为肥厚型心肌病患者患者提供了新的治疗选择!

2026-08-14 作者: 康必行-小月

  梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的核心问题在于左室流出道梗阻(LVOTO)及心肌收缩力增强。传统治疗主要依赖β受体阻滞剂、维拉帕米、地尔硫䓬等药物控制症状,但这些药物难以直接作用于肌小节的过强收缩。玛伐凯泰作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂,可从机制上减少过多肌动蛋白-肌球蛋白产力横桥形成,降低心肌过强收缩状态。此前,全球EXPLORER-HCM等研究已证实其降低LVOT压差、改善症状和生活质量。

  EXPLORER-CN CMR子研究显示,玛伐凯泰治疗梗阻性HCM显著降低LGE 6SD(LGE:延迟钆增强;6SD:6倍标准差)。EXPLORER-CN研究表明,玛伐凯泰治疗30周显著降低梗阻性HCM患者左心室质量和左心室壁厚度,显著降低梗阻性HCM患者左心室流出道(LVOT)压差。EXPLORER-HCM ECHO子研究表明,玛伐凯泰治疗30周显著改善梗阻性HCM患者心脏舒张功能。EXPLORER-HCM研究表明:玛伐凯泰治疗30周改善梗阻性HCM患者NYHA分级、pVO2和KCCQ-CSS评分。美国Optum Market Clarity数据库真实世界研究表明:玛伐凯泰治疗后,梗阻性HCM患者住院率与急诊就诊率下降,梗阻性HCM患者复合心血管死亡事件风险下降近50%,玛伐凯泰是梗阻性HCM领域首个有证据表明有潜力改善“硬终点”的药物。

  肥厚型心肌病(HCM)是一种以心室壁增厚为突出特征的心肌疾病,梗阻性占比2/3。Spudich教授首次揭示HCM的分子机制:HCM相关基因变异导致“关闭“状态(SRX状态)的肌球蛋白分子数量减少,使肌球蛋白-肌动蛋白横桥过度形成,心肌过度收缩。玛伐凯泰中国剂量方案充分考虑疗效和安全性的平衡。研究提示玛伐凯泰从细胞生物学水平,到病理生理机制,到临床症状和生活质量,可使患者多维度获益,且真实世界研究显示与常规药物治疗组相比玛伐凯泰治疗后梗阻性HCM患者复合心血管死亡风险下降。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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