原发性血小板增多症是高发的骨髓增殖性肿瘤,核心特征为骨髓巨核细胞异常增殖、外周血小板数量持续性异常升高。血小板过度堆积,会大幅提升血液黏稠度,极易诱发脑梗死、心肌梗死、肢体血栓等严重血管事件,同时异常血小板功能缺陷又会导致牙龈出血、皮下瘀斑、内脏出血等出血风险,患者长期处于“血栓、出血”双重致命危机中。传统治疗药物存在耐药率高、起效缓慢、适用人群受限等短板,无法满足高危患者的精准治疗需求。
人体血小板由骨髓巨核细胞分化成熟生成,原发性血小板增多症的本质,是巨核细胞增殖失控、分化异常,源源不断产生过量血小板,打破体内凝血与抗凝平衡。多数传统药物仅能宽泛抑制骨髓造血,针对性弱、起效慢,无法精准调控巨核细胞增殖过程。
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