司拉德帕(Seladelpar)以赖氨酸二水合物盐的形式于2024年8月14日获FDA批准用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)。作为一种选择性的过氧化物酶体增殖物激活受体δ(PPAR-δ)激动剂,Seladelpar能够通过激活PPAR-δ下调CYP7A1的表达,减少胆汁酸的合成,从而发挥治疗作用。司拉德帕能治PBC,核心是抓住了疾病的关键靶点——肝脏里的胆汁酸受体。简单说,这个受体就像肝脏的胆汁调节器:正常情况下,它能感知胆汁的多少,要是胆汁快淤积了,就会发出“少生成点胆汁、多排出去点”的信号;可PBC患者的这个受体失灵了,信号发不出去,胆汁越积越多,肝脏损伤越来越重。
司拉德帕(Seladelpar)是一种强效、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ(PPARδ)激动剂,在治疗PBC的临床研究中已显示出抗胆汁淤积和抗炎作用。来自ENHANCE研究的数据证实,seladelpar起效迅速、疗效显著、安全且耐受性良好,能够快速显著降低血清碱性磷酸酶水平(ALP)、具有显著的抗炎作用、可快速显著减轻瘙痒症状。这些结果支持了seladelpar有潜力成为治疗PBC的同类最佳、突破性治疗药物。司拉德帕的作用,就是当这个失灵调节器的临时指挥官——它能精准找到并激活FXR受体,帮它重新发出信号:一方面让肝脏减少胆汁生成,从源头控制淤积;另一方面让胆管更努力地把胆汁排出去,同时还能减轻胆管的炎症,修复受损的胆管细胞。这种比单纯缓解症状的药更有效,也避免了像激素那样一刀切压制免疫系统,对身体的副作用更小。
司拉德帕作为治疗原发性胆汁性肝硬化的新药,最大的优势就是精准针对病因,既能缓解患者难受的瘙痒、乏力,又能改善肝功能、阻止肝脏变硬,尤其是给对传统药物无效或不耐受的患者带来了希望。但要注意,它不是神药,必须在医生指导下用药,同时配合定期复查和健康的生活方式,才能达到最好的治疗效果。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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