去纤苷钠/去纤苷(Defitelio)用于治疗HSCT后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童VOD

　　去纤苷钠是一种由单链脱氧寡核苷酸混合物衍生而来的生化药物，主要作用于血管内皮细胞，产生多种生物学效应。基于其抗凝、促纤溶、抗炎等作用，一项研究探索了其在造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）治疗中的应用，该研究纳入19例重度HVOD（sHVOD）患者。去纤苷剂量为每天5～60 mg/kg，静脉滴注，中位用药时间为15天（范围2～61天）。结果显示，42%的患者获得完全缓解（CR），移植后100天总生存（OS）率为32%，患者对去纤苷的整体耐受性较好。此后多项临床试验进一步证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。

　　去纤苷钠适用于造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾或肺功能不全的成人和儿童肝静脉闭塞病（VOD，又称肝窦阻塞综合征SOS）患者的治疗。去纤苷钠的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷钠增加组织型纤溶酶原激活物（t-PA）和血栓调节蛋白的表达，降低血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1）的表达，从而降低内皮细胞（EC）活化，增加EC介导的纤维蛋白溶解。去纤苷钠可保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-α（TNF-α）、血清饥饿和灌注引起的损伤。用法用量/推荐剂量：成人和儿童患者去纤苷钠的推荐剂量为每6小时6.25 mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，定义为患者在HSCT准备方案前的体重。服用DEFITELIO至少21天。如果21天后肝脏VOD的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷钠直至VOD消失或最多60天。

　　去纤苷钠可作用于血管内皮细胞：一方面调节细胞功能、舒张血管、抑制血小板聚集，有助于减少血栓形成风险；另一方面可减轻炎症反应，保护内皮细胞免受治疗相关损伤，维持血管内皮完整性，为肝脏及相关器官功能恢复提供支持。去纤苷钠（Defitelio，Defibrotide Sodium）由Jazz Pharmaceuticals开发，为注射剂型，于2016年3月30日获得美国FDA批准，用于治疗HSCT后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童VOD，是目前唯一获批用于该人群的VOD治疗药物，在HSCT后肝窦阻塞综合征（HSOS）的治疗中具有重要地位。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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