Zelboraf(威罗非尼)是一种激酶抑制剂,早在2011年,美国FDA就已经批准
血癌(ECD)病源于骨髓,是一种非常罕见的细胞来源不明的非朗格罕组织细胞增多症(一种生长缓慢的血液癌症)。ECD会使组织细胞(一种白细胞)的产生增多,多余的组织细胞可导致肿瘤侵入身体的多个器官和组织,包括心脏、肺、大脑等。罹患血液癌症(Erdheim-Chester病)且存在BRAF V600突变的成人患者,终于迎来重磅福音:2017年11月7日,美国FDA扩大了罗氏(Roche)药物
在一项2期研究VE-BASKET中,共包含了22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者,研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例(总体缓解率,ORR)。经威罗非尼治疗的患者的ORR达到54.5%,其中11名患者(50%)获得部分缓解,1名患者(4.5%)获得完全缓解。
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