阿伐曲泊帕是一种口服、小分子的非肽类促血小板生成药物,它通过激活血小板生成素受体(TPO-R)信号通路,促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化,从而增加血小板的生成。与传统的促血小板生成药物相比,阿伐曲泊帕具有更高的选择性和更低的副作用。
促血小板生成素是一种糖蛋白,主要在肝脏中产生,在肾脏和骨髓中也有少量产生。血小板生成素通过与位于巨核细胞表面的血小板生成素(TPO)受体(c-Mpl)结合,充当血小板生成的调节剂。通过诱导JAK2/STAT5、STAT 3、PI3K/Akt、ERK、MAPK/STAT1等细胞内机制,为巨核细胞的增殖和分化提供了强大的刺激,从而导致血小板生成增加。
多项临床试验表明,阿伐曲泊帕在治疗ITP患者的血小板减少症状方面表现出色。在随机对照试验中,接受阿伐曲泊帕治疗的患者血小板计数显著升高,出血事件明显减少,生活质量得到显著改善。同时,
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