阿伐曲泊帕的作用机制主要是通过激活血小板生成素受体(TPO-R)来发挥作用。血小板生成素(TPO)是一种关键的造血生长因子,能够促进巨核细胞的增殖和分化,从而增加血小板计数。阿伐曲泊帕作为一种高亲和力的TPO-R激动剂,能够与TPO竞争性地结合TPO-R,进而激活信号通路,促进巨核细胞的增殖和分化。阿伐曲泊帕通过模拟促血小板生成素(TPO)的作用,与骨髓中的巨核细胞表面的TPO受体结合,刺激巨核细胞的增殖和分化,从而促进血小板的生成。与传统的肽类TPO模拟剂相比,
阿伐曲泊帕主要用于治疗血小板减少症,包括免疫性血小板减少症、再生障碍性贫血伴血小板减少症等。在临床应用中,阿伐曲泊帕显示出良好的疗效和安全性。它不仅能迅速提升患者的血小板计数,改善出血症状,还能降低患者对输血的需求,提高生活质量。
一项多中心、观察性队列研究共纳入4家医院75例患者,其中23例为新诊断或持续性免疫性血小板减少症(ITP)患者(阿伐曲泊帕暴露17.7患者-年)和52例为慢性ITP患者(阿伐曲泊帕暴露65.3患者-年),新诊断或持续性ITP组的中位年龄为55岁,而慢性ITP组为66岁;每组患者中约65%为女性,以比较新诊断或持续性ITP患者与慢性ITP患者的治疗结果。
结果显示,新诊断或持续性ITP患者与慢性ITP患者的有效(R)率(91%vs 96%,P=0.58)、完全反应(CR)率(86%vs 81%,P=0.78)、平均反应分数(RF)和完全反应分数(CRF)均相似。新诊断或持续治疗组的大出血、抢救治疗、血小板输注需求、血小板增多症的发生率,与慢性组在统计学上也相似。新诊断或持续治疗组中无患者因不良事件或安全问题而停止阿伐曲泊帕治疗。
研究证实阿伐曲泊帕在新诊断和持续性ITP患者中安全有效,其结果在数值、统计和临床上与接受阿伐曲泊帕治疗慢性ITP患者相似。阿伐曲泊帕治疗无饮食限制和肝毒性,在早期ITP中使用阿伐曲泊帕可有效治疗疾病,改善患者健康相关生活质量。
与传统治疗方法相比,
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