帕比司他(FARYDAK/PANOBINOSTAT)治疗难治性多发性骨髓瘤患者中取得了显著的疗效

2024-05-23 作者: 康必行-小璐

  多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞病,其特征是骨髓浆细胞异常增生,并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链(M蛋白)过度生成,少数患者可以是不产生M蛋白的未分泌型MM。多发性骨髓瘤常常表现为多种临床症状,包括贫血、骨痛、肾功能不全、感染等,严重影响了患者的生活质量。因此,寻找有效的治疗方法对于改善多发性骨髓瘤患者的生存状况至关重要。

  帕比司他(FARYDAK/PANOBINOSTAT)作为一种组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,在多发性骨髓瘤的治疗中展现出了独特的疗效。这种药物通过抑制HDAC的酶活性,导致组蛋白乙酰化作用增加,从而引发遗传学改变,导致核染色质疏松和转录活化作用。在体外研究中,帕比司他能够导致乙酰化组蛋白和其它蛋白的累积,并诱导细胞周期阻滞或一些转化细胞的细胞凋亡。

  在临床实践中,帕比司他联合硼替佐米及地塞米松的治疗方案,在复发性和/或难治性多发性骨髓瘤患者中取得了显著的疗效。一项名为PANORAMA-1的III期临床试验显示,与单用硼替佐米及地塞米松相比,接受帕比司他联合治疗的患者的中位无进展生存期得到了显著提升。这一结果证明了帕比司他在治疗多发性骨髓瘤方面的有效性。

  然而,帕比司他的治疗并非毫无副作用。常见的非血液学副反应包括腹泻、疲劳、恶心和呕吐等。此外,治疗相关的血液学毒副反应也需引起关注,如血小板减少、贫血、中性粒细胞减少和淋巴细胞减少等。这些副作用可能会对患者的生活质量产生一定影响,因此在使用帕比司他进行治疗时,需要密切监测患者的反应,并根据具体情况调整治疗方案。

  综上所述,帕比司他作为一种新型的HDAC抑制剂,在多发性骨髓瘤的治疗中展现出了显著的疗效。通过联合其他药物如硼替佐米和地塞米松,可以有效延长患者的无进展生存期,改善生活质量。然而,患者在使用帕比司他时也需要警惕可能出现的副作用,并积极配合医生进行监测和调整治疗方案。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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