玛伐凯泰是一种可逆的肌球蛋白抑制剂,它特异性地抑制肌球蛋白MYH7突变导致的ATP酶过度激活,可逆性抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白耦联反应,减缓横桥周期,还能降低心肌肌球蛋白钙离子敏感性。这一系列作用机制使得心肌的收缩力降低,肌节收缩分数减小,从而可能降低左心室流出道的梗阻。
在体外研究中,
在体内研究中,玛伐凯泰的效果也得到了验证。在移植有包含人源杂合突变的肌球蛋白重链的小鼠模型中,早期长期的玛伐凯泰给药可抑制心室肥大、心肌细胞混乱和心肌纤维化发展进程,减少肥厚和促纤维化相关基因的表达。这提示我们,玛伐凯泰有可能通过改善心肌的病理生理过程,从而实现对LVOT梗阻的降低。
此外,II期和III期临床试验的结果也进一步证实了玛伐凯泰的有效性。这些试验显示,
玛伐凯泰作为一种新型的治疗策略,其在降低动态左心室流出道梗阻方面的潜力不容忽视。随着对玛伐凯泰研究的深入,我们期待其能在未来为更多的oHCM患者带来福音。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:
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