去纤苷钠/去纤苷(DEFIBROTIDE)治疗肝移植后静脉闭塞症方面表现出了显著的疗效

　　肝移植后静脉闭塞症（VOD）也称为肝窦阻塞综合征（SOS），是肝移植手术后的一种严重并发症。该病症由肝内小静脉的阻塞引起，导致肝脏血流受阻、肝功能损伤、腹水、门静脉高压及多器官衰竭。其发病率约为5%至20%，而未经有效治疗的死亡率可高达80%。因此，探索有效的治疗方法对于提高肝移植患者的生存率至关重要。

　　去纤苷钠（Defibrotide/Defitelio）简介

　　去纤苷钠（Defibrotide/Defitelio）是一种由美国Jazz Pharmaceuticals plc公司研发的多核苷酸类物质，具有抗凝血、抗炎及促进纤溶的作用。它通过降低血小板聚集、增加纤维蛋白溶解、抑制内皮细胞损伤、减少白细胞黏附等机制，保护微血管通畅，从而改善肝内血流动力学，减轻肝损伤和组织水肿。该药物在欧盟和美国已获批准上市，用于治疗肝移植后伴有肾或肺功能障碍的VOD患者。

　　临床试验疗效

　　多项临床试验表明，去纤苷钠在治疗肝移植后静脉闭塞症方面展现了显著的疗效。2016年，《美国血液学会杂志》发表了去纤苷钠治疗VOD的3期关键研究数据，结果显示，与严格选择的历史对照相比，去纤苷钠在提高患者第100天生存率和完全缓解率（CR）方面具有统计学意义的改善。具体而言，使用去纤苷钠的患者第100天生存率提高了23.0%，完全缓解率提高了19.0%。

　　此外，在2期研究中，去纤苷钠对多器官衰竭的VOD患者也表现出良好的治疗效果。研究人员发现，去纤苷钠治疗的中位持续时间为21.5天，且大多数患者能够耐受该治疗。尽管治疗过程中会出现一些副作用，如低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血等，但这些副作用通常较为轻微，且发生率不高。

　　安全性与副作用

　　去纤苷钠在治疗过程中虽然会产生一些副作用，但总体上是安全可耐受的。临床试验中，低血压是去纤苷钠最常见的副作用，但多数患者能够通过调整剂量或治疗方案来缓解。此外，出血风险也是去纤苷钠治疗中需要关注的一个问题，特别是对于已经存在活动性出血的患者，应避免使用去纤苷钠。

　　需要注意的是，去纤苷钠不能与全身抗凝或纤溶治疗联合使用，因为这可能会增加出血风险。对于出现出血症状的患者，应立即停止使用去纤苷钠，并提供相应的治疗直至出血停止。

　　综上所述，去纤苷钠（Defibrotide/Defitelio）在治疗肝移植后静脉闭塞症方面表现出了显著的疗效和相对良好的安全性。通过其抗凝血、抗炎及促进纤溶的作用机制，去纤苷钠能够显著改善患者的肝内血流动力学和肝功能指标，提高患者的生存率和完全缓解率。然而，在治疗过程中仍需注意监测患者的副作用和出血风险，以确保治疗的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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