塞利尼索/赛利尼索(SELINEXOR)治疗多发性骨髓瘤的临床疗效

　　塞利尼索（Selinexor）由Karyopharm Therapeutics研发，并由德琪医药在中国市场推广。该药物于2019年7月获得美国食品药品管理局（FDA）批准，成为全球首个也是唯一一个口服的XPO1抑制剂，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。在中国，塞利尼索于2021年12月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市许可，并于2024年1月1日起纳入医保报销范围。

　　塞利尼索的作用机制

　　塞利尼索的主要作用机制是通过抑制核输出蛋白XPO1（也称为CRM1）的功能，从而阻断肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白从细胞核向细胞质的转运。在正常细胞中，XPO1的活性受到严格调控，但在肿瘤细胞中，XPO1的过度活跃会导致肿瘤抑制蛋白被排出细胞核，失去其抗肿瘤功能，同时致癌蛋白在细胞质中积累，促进肿瘤细胞的增殖和侵袭。塞利尼索通过抑制XPO1，使肿瘤抑制蛋白在细胞核内积累并重新激活其抑癌功能，同时降低细胞质中致癌蛋白的水平，从而达到抗肿瘤的效果。

　　临床疗效

　　多项临床研究已经证实了塞利尼索在治疗多发性骨髓瘤中的显著疗效。例如，在BOSTON研究中，塞利尼索联合硼替佐米（Bortezomib）和地塞米松（Dexamethasone，简称SVd方案）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的三期临床试验显示，SVd组的总缓解率（ORR）为76.4%，显著高于仅接受硼替佐米加地塞米松（Vd组）的62.3%。此外，SVd组的中位无进展生存期（PFS）为13.9个月，也显著高于Vd组的9.5个月。这些结果表明，塞利尼索联合治疗方案在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中具有更高的缓解率和更长的生存期。

　　安全性与副作用

　　尽管塞利尼索在疗效上表现出色，但其使用也伴随着一定的副作用。常见的副作用包括血小板减少、贫血、恶心、呕吐、疲劳等。这些不良反应大多为1-2级，且大多可通过剂量调整或对症治疗进行控制。此外，对于有血小板减少和低钠血症的患者，在使用塞利尼索时需要格外谨慎。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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