马法兰/玛法兰(MELPHALAN)在治疗多发性骨髓瘤中的疗效和安全性

　　多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种由浆细胞在骨髓内异常增殖引起的恶性疾病，其发病率在血液系统恶性肿瘤中占据重要地位。随着医学研究的深入，多种治疗手段被应用于多发性骨髓瘤的治疗中，其中马法兰（Melphalan，商品名Alkeran/爱克兰）因其显著的疗效而备受关注。

　　马法兰的基本信息

　　马法兰，也被称为美法仑、马尔法兰或左旋苯丙氨酸氮芥，是一种广泛使用的非靶向抗癌药物。自1964年被美国FDA批准上市以来，它已成为全球范围内治疗多种癌症的重要药物之一。马法兰是一种双功能烷化剂，能够作用于细胞周期的非特异性阶段，通过与DNA及RNA发生交叉联结，抑制蛋白质的合成，从而发挥抗肿瘤作用。

　　马法兰在治疗多发性骨髓瘤中的应用

　　多发性骨髓瘤的特征是骨髓中克隆性浆细胞的恶性增生，并伴随单克隆免疫球蛋白或其片段（M蛋白）的分泌，导致相关器官或组织损伤。马法兰在治疗多发性骨髓瘤中展现了显著的临床效果。

　　姑息治疗：对于首次确诊的多发性骨髓瘤患者，马法兰常被纳入治疗方案中。通过破坏异常增殖的浆细胞，马法兰能够有效减轻患者的症状，如骨骼损害、贫血、肾功能损害等，从而延缓疾病的进展。

　　骨髓移植前的调理治疗：在准备进行自体或异体造血干细胞移植的患者中，马法兰也扮演着重要角色。作为预处理药物，马法兰能够清除患者体内的异常细胞，为移植后的新干细胞提供良好的生长环境，从而提高移植的成功率和患者的生存率。

　　临床研究与疗效

　　多项临床研究证实了马法兰在治疗多发性骨髓瘤中的显著疗效。例如，一项关于美法仑的研究评估了剂量>200 mg/平米的马法兰在多发性骨髓瘤患者接受自体造血干细胞移植前的调节治疗效果。结果显示，高剂量（280 mg/平米）的马法兰组在缓解率上显著高于低剂量（200 mg/平米）组，尽管两组在死亡风险率和进展/死亡率上无显著差异，但高剂量组的主要缓解率更高，表明其疗效更佳。

　　此外，另一项开放标签2b期关键临床研究也显示，在接受自体干细胞移植前接受马法兰预处理的多发性骨髓瘤患者，其客观缓解率（ORR）高达99%，完全缓解率（CR）为31%（严格完全缓解率为16%）。这些数据进一步证实了马法兰在多发性骨髓瘤治疗中的有效性。

　　安全性与耐受性

　　尽管马法兰在治疗多发性骨髓瘤中表现出显著的疗效，但其安全性与耐受性也是临床医生关注的重点。研究表明，马法兰在适当剂量下，其耐受性良好，且未发生严重的治疗相关毒性。然而，部分患者可能会出现轻至中度的副作用，如黏膜炎和胃肠不适等，这些副作用通常可以通过适当的预处理和对症治疗得到缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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