急性髓系白血病(AML)是一种骨髓性白细胞异常增殖的血液癌症,常见于成年人,并且随着年龄的增长发病率显著增加。传统的治疗方法包括化疗和放疗,但这些方法往往效果不佳,且副作用较大。近年来,随着靶向治疗的兴起,
依维替尼是一种口服的小分子IDH1抑制剂,由Agios Pharmaceuticals公司开发,并获得了美国FDA的批准。该药物主要针对携带IDH1突变的AML患者。IDH1是异柠檬酸脱氢酶1的一种亚型,在细胞代谢中扮演着重要角色。当IDH1发生突变时,会导致细胞代谢异常,进而促进白血病细胞的生长和扩散。依维替尼通过抑制IDH1突变酶的活性,能够纠正细胞代谢异常,诱导白血病细胞分化或凋亡,从而达到治疗目的。
在多项临床试验中,依维替尼均表现出了对AML患者的显著疗效。其中,一项大型的III期临床试验纳入了超过700名患者,结果显示
除了单独使用外,依维替尼还可以与其他抗肿瘤药物联合使用,以提高治疗效果。例如,在AGILE临床试验中,
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