帕瑞肽(SIGNIFOR/PASIREOTIDE)治疗肢端肥大症的临床研究

　　帕瑞肽（SIGNIFOR/PASIREOTIDE），作为一种新型的多肽类药物，近年来在内分泌疾病的治疗中，特别是肢端肥大症的治疗上，展现了其卓越的疗效。帕瑞肽的上市和应用，为那些饱受肢端肥大症困扰的患者带来了新的希望。肢端肥大症是一种罕见的、使人衰弱的内分泌疾病，主要由生长激素（GH）和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）分泌过多引起。该疾病在中国已被纳入《第二批罕见病目录》，通常由脑垂体上的非癌性肿瘤引起。长期暴露于过量的GH和IGF-1会导致患者身体发生极端变化，包括手、脚和面部特征的增大，同时增加心脏病、高血压、糖尿病、关节炎和结肠癌等严重并发症的风险，甚至使患者的死亡率增加2~3倍。

　　帕瑞肽的作用机制

　　帕瑞肽是一种生长抑素类似物，主要通过调节激素受体，减少异常激素的分泌，从而达到治疗肢端肥大症的目的。帕瑞肽与5种生长抑素受体亚型（SSTR）中的4种具有高度亲和力，特别是对垂体GH腺瘤最常表达的SST2和SST5受体。这种多靶点的结合能力使得帕瑞肽在抑制GH和IGF-1的分泌上表现出色。

　　显著疗效与临床研究

　　在临床应用中，帕瑞肽已经取得了显著的疗效。一项纳入358例肢端肥大症患者的前瞻性研究表明，长效帕瑞肽（pasireotide long-acting-release,LAR）在生化控制率和IGF-1降常率上均优于第一代生长抑素受体配体奥曲肽LAR。具体来说，帕瑞肽LAR组的生化控制率为31.3%，而奥曲肽LAR组为19.2%；帕瑞肽LAR组的IGF-1降常率为38.6%，奥曲肽LAR组为23.6%。这些数据充分证明了帕瑞肽在治疗肢端肥大症中的优越性。

　　安全性与耐受性

　　帕瑞肽的副作用相对较小，患者更容易接受并坚持治疗。然而，值得注意的是，帕瑞肽LAR组在治疗期间高血糖相关的不良事件有所增多，因此在治疗过程中需要更严密地监测血糖水平。尽管如此，帕瑞肽的整体安全性和耐受性仍与第一代SRL相当，为患者提供了较为安全的治疗选择。

　　个性化治疗的应用

　　肢端肥大症是一种异质性疾病，不同患者的肿瘤特征和病理模式存在差异。因此，在选择治疗方案时，需要综合考虑患者的具体情况。长效帕瑞肽的多受体靶向特性使其在某些特定情况下成为首选药物。例如，当GH瘤表面SSTR2低表达，SST5和Ki-67高表达时，长效帕瑞肽能够发挥更好的治疗效果。这种基于分子标志物的个性化治疗方法，为肢端肥大症的治疗提供了新的思路。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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