在慢性髓系白血病(CML)的治疗领域,近年来取得了诸多突破性进展。其中,
阿西米尼是一种专门针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的抑制剂,与传统的Bcr-Abl抑制剂不同,它通过直接作用于白血病干细胞上的异常蛋白质Bcr-Abl,阻断了异常信号通路的传导,从而阻止了白血病细胞的增殖和生存。这种机制不仅提高了药物的靶向性,还降低了白血病细胞产生耐药性的风险。
在一项针对新诊断的慢性期CML患者的研究中,阿西米尼与研究者选择的标准护理酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)相比,显示出更高的主要分子反应(MMR)率。在第48周时,阿西米尼组的MMR率显著高于对照组,且这种优越性在单用伊马替尼的患者中尤为明显。此外,阿西米尼还表现出更深的分子反应率(MR4和MR4.5),这进一步证明了其在CML治疗中的潜力。
在另一项针对先前接受过两种或多种TKI治疗的CML患者的研究中,
阿西米尼的安全性也得到了充分验证。在临床试验中,患者报告的≥3级不良事件较少,且调整剂量以管理不良事件的情况也较少。这表明阿西米尼具有较好的耐受性,适合长期使用。
此外,阿西米尼还具有一些独特的优势。例如,它可以克服TKI的耐药或不耐受性,有望解决CML治疗中的耐药性问题。同时,阿西米尼还具有优秀的血脑屏障穿透能力,这使得它在治疗伴有中枢神经系统受累的CML患者时也具有潜在的优势。
综上所述,
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