瑞维美尼(Revuforj/revumenib)在治疗携带赖氨酸甲基转移酶2A基因易位方面有显著优势

2024-12-25 作者: 康必行-小程

  白血病作为一种恶性血液病,对人类生命健康构成严重威胁。尽管科学家们在过去几十年中取得了巨大的治疗进展,但由于白血病种类繁多,且同一种类中又细分诸多亚型,临床上仍存在大量的未满足需求。其中,携带赖氨酸甲基转移酶2A(KMT2A)基因易位的急性白血病患者通常预后较差,因此,积极探索和开发新疗法显得尤为重要。瑞维美尼为这类患者带来了新的治疗曙光。

  瑞维美尼是一种口服小分子menin抑制剂,它针对menin-KMT2A结合相互作用,通过阻断menin蛋白与混合谱系白血病蛋白(MLL)之间的相互作用,抑制促进白血病细胞发育的特定基因的激活,对某些类型的白血病细胞的存活、生长和产生具有抑制作用。研究显示,KMT2A基因易位产生的KMT2A融合蛋白能够与辅助因子menin结合,导致下游靶基因过度表达,阻碍造血干细胞分化,最终引发白血病。因此,瑞维美尼通过阻断这一相互作用,可以抑制白血病的发生和发展。

  在多项临床试验中,瑞维美尼已显示出显著的治疗效果。例如,在一项名为AUGMENT-101的多中心、单组、开放标签的I/II期研究中,瑞维美尼对携带KMT2A易位的急性白血病患者进行了安全性和有效性的评估。结果显示,在可评估的R/R急性白血病和KMT2A易位的成人和儿童患者中,完全缓解(CR)加部分血液学恢复(CRh)的CR率为21.2%,中位持续时间为6.4个月。此外,在达到CR或CRh的患者中,达到CR/CRh的中位时间为1.9个月。

  瑞维美尼在治疗R/R KMT2A重排急性白血病方面具有显著优势。它提供了比现有疗法更大的临床益处,成功纳入儿童患者,显示了治疗的广泛适用性。此外,瑞维美尼的耐受性良好,患者未因不良事件中断治疗,且QTc延长问题可通过剂量调整解决。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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