IDH1基因突变会导致细胞内2-羟基戊二酸(2-HG)的异常积累,进而干扰正常细胞功能,促进肿瘤发展。依维替尼通过特异性地结合IDH1突变型酶,抑制其活性,减少2-HG的产生,从而恢复细胞代谢平衡,抑制肿瘤生长。这一机制为IDH1突变癌症患者提供了全新的治疗策略。
依维替尼的使用相对简便,推荐剂量为每日口服500毫克,与食物同服更佳,但应避免高脂食物,以免影响药物吸收。患者应在每天固定时间服药,若漏服,应尽快补服,但两次服药间隔需至少12小时。根据患者的耐受性和毒性反应,医生可能会调整剂量或中断治疗。
在AGILE III期临床试验中,依维替尼联合阿扎胞苷治疗新诊断的IDH1突变AML患者,显著延长了患者的生存期,提高了生活质量。许多患者在使用依维替尼后,输血需求减少,生活质量得到显著改善。这些案例充分展示了依维替尼在治疗IDH1突变癌症中的有效性和安全性。
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