恩西地平(idhifa/Enasidenib)为AML患者提供了新的治疗选择有良好药效

2025-01-17 作者: 康必行-小程

  在医学领域,急性髓系白血病(AML)作为一种常见的恶性血液疾病,长期以来困扰着众多患者和医生。尽管传统化疗方案在一定程度上能够控制病情,但复发或难治性AML患者的预后依然不佳。随着精准医疗的发展,靶向治疗药物为AML患者提供了新的治疗选择,其中恩西地平(Enasidenib)作为异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂,展现出了显著的治疗效果和独特的优势。

  恩西地平的作用机制在于其能够高度选择性地抑制IDH2酶的活性。IDH2是细胞内参与能量代谢的关键酶,正常情况下,它催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸,并生成NADPH,这是一种重要的还原剂,有助于保护细胞免受氧化应激损伤。然而,在部分AML患者的白血病细胞中,IDH2发生突变,导致其功能逆转,即将α-酮戊二酸转化为2-羟基戊二酸(2-HG)。2-HG作为一种肿瘤促进因子,会抑制细胞分化,促进细胞增殖,诱导基因表达异常,干扰DNA和组蛋白的修饰,以及激活癌症相关信号通路。恩西地平通过抑制突变的IDH2酶,降低2-HG水平,从而恢复正常的细胞分化,抑制白血病细胞的生长,诱导其凋亡,并逆转癌症相关的表观遗传改变。

  以一位复发性的AML患者为例,该患者在疾病复发前已接受过多次化疗,身体状况较差。复发后,AML预后评估为高危组,且携带IDH2/R140突变。考虑到患者的实际情况,医生选择了以恩西地平为主的靶向治疗方案。经过几个周期的治疗,患者的骨髓再次达到完全缓解,且在治疗过程中未出现严重的不良反应,耐受性良好。这一案例充分展示了恩西地平在治疗IDH2突变AML中的显著疗效和独特优势。

  恩西地平作为一种新型的靶向治疗药物,为AML患者提供了新的治疗选择。通过抑制突变的IDH2酶,降低2-HG水平,恩西地平能够恢复正常的细胞分化,抑制白血病细胞的生长,诱导其凋亡,并逆转癌症相关的表观遗传改变。在实际应用中,恩西地平展现出了显著的治疗效果,且副作用相对较小,为AML患者带来了新的希望。然而,在使用时仍需注意药物相互作用、不良反应监测以及特殊人群的使用限制等问题,以确保治疗的安全性和有效性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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