睿妥/塞普替尼(Selpercatinib)在治疗RET融合阳性肺癌和RET突变阳性甲状腺髓样癌中均疗效显著

　　塞普替尼（Selpercatinib），商品名睿妥，是一种针对特定基因突变的抗癌药物，主要用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌等恶性肿瘤。作为一种高选择性的RET激酶抑制剂，塞普替尼通过精准靶向RET融合或突变基因，为携带这些基因改变的癌症患者提供了新的治疗希望。

　　药品与疾病

　　RET基因在人体组织发育中发挥着重要作用，但当其发生异常变化时，如融合或突变，可能导致细胞癌变。RET融合是指RET基因的DNA与其他基因融合，激活一种酶，向细胞发送连续信号，使其快速生长。RET突变则是指RET基因内部发生异常，导致一种酶过度活跃，同样触发细胞不受控制地生长。这些异常变化在非小细胞肺癌和甲状腺癌中尤为常见，分别约有2%和20%的患者携带RET融合或突变。

　　塞普替尼的研发正是基于对这些基因异常的深刻理解。它通过高选择性地抑制RET激酶活性，有效阻断由RET融合或突变驱动的肿瘤生长信号传导，从而达到抗肿瘤的效果。临床试验数据显示，塞普替尼在治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌和RET突变阳性的甲状腺髓样癌中，均表现出显著的疗效和持久的疾病控制。

　　临床试验与疗效

　　多项临床试验验证了塞普替尼的安全性和有效性。其中，LIBRETTO-001 I/II期试验是一项关键性研究，纳入了大量RET融合或突变的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者。研究结果显示，塞普替尼的客观缓解率（ORR）高达60%以上，疾病控制率更是超过90%。在特定患者亚组中，如未经治疗的初治患者，整体缓解率甚至更高。

　　尤其值得一提的是，塞普替尼在治疗基线存在中枢神经系统（CNS）转移的非小细胞肺癌患者中，也显示出卓越的疗效。脑转移病灶的客观缓解率达到了惊人的91%，这标志着塞普替尼成为首个和唯一一个具有入脑活性的RET抑制剂。

　　对于甲状腺癌患者而言，塞普替尼同样表现出色。在一项纳入RET融合阳性甲状腺癌患者的试验中，初治患者的有效率达到了100%，经治患者的缓解率也高达79%。这些数据充分证明了塞普替尼在治疗RET融合或突变驱动的甲状腺癌中的显著疗效。

　　用药指导与注意事项

　　塞普替尼的用药剂量需根据患者的体重、肿瘤类型和耐受能力等因素来确定。通常，成人患者的推荐剂量为每日两次，每次剂量根据体重调整为120毫克或160毫克。儿童患者的用药剂量也需根据体重进行调整，但需在专业医生的指导下进行。

　　在用药过程中，患者需密切关注自身身体状况的变化，并定期复诊检查。塞普替尼可能引起一些副作用，如恶心、腹泻、疲劳、高血压等。若出现任何不适症状或异常反应，患者应及时向医生报告，以便医生能够及时调整用药计划或提供必要的支持。

　　此外，患者在服用塞普替尼期间还需注意避免与某些药物同时使用，如质子泵抑制剂（PPI）、组胺-2（H2）受体拮抗剂或局部作用的抗酸剂等。这些药物可能与塞普替尼发生相互作用，降低其疗效或增加副作用的风险。因此，在用药前，患者应详细告知医生自己正在使用的所有处方药、非处方药和补充剂，以确保用药安全。

　　结语

　　塞普替尼作为一种高选择性的RET激酶抑制剂，为RET融合或突变驱动的癌症患者提供了新的治疗选择。其卓越的临床疗效和持久的疾病控制能力，为这些患者带来了前所未有的治疗希望。然而，作为一种处方药物，塞普替尼的用药需严格遵循专业医生的指导，并注意监测可能出现的副作用。通过科学合理的用药，塞普替尼有望成为更多癌症患者的福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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