阿西米尼/阿西米尼布(Scemblix/asciminib)对于对传统TKI治疗产生耐药性的患者具有重要意义

　　阿西米尼（Asciminib），商品名为Scemblix，是一种针对费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）的创新治疗药物。该药物于2021年10月在美国获批上市，随后于2022年8月在欧盟获得医疗用途的批准。阿西米尼作为一种蛋白激酶抑制剂，特别是针对BCR-ABL离子激酶，展现了其在白血病治疗中的独特价值。

　　‌一、药物适应症与用法‌

　　阿西米尼主要用于治疗两类特定的Ph+CML患者：一是处于慢性期（CP）且既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的患者；二是出现T315I突变的CP中Ph+CML患者。对于这两类患者，阿西米尼提供了新的治疗选择，尤其对于那些对传统TKI治疗产生耐药性或不耐受的患者而言，具有重要意义。

　　在用法用量上，阿西米尼的推荐剂量为80mg口服，每日一次，或40mg口服，每日两次，间隔约12小时。患者应在不进食的情况下服用，至少在服药前2小时和服药后1小时内避免进食。若患者错过剂量，根据每日一次或两次的给药方案，有不同的补服建议。若观察到临床获益或未出现不可接受的毒性，患者应继续使用阿西米尼治疗。

　　‌二、药物疗效与临床试验‌

　　阿西米尼在临床试验中展现出了显著的疗效。一项多中心、随机、阳性药物对照和开放标签的Ⅱ期临床研究（临床试验编号NCT03106779）评价了阿西米尼对之前曾接受≥2种TKI治疗，因耐药性或不耐受不良反应而疾病复发的Ph+CML-CP患者的疗效。该研究招募了319例患者，经筛查后233例符合临床试验条件，并按2:1的比例随机分配为A组和B组。A组口服阿西米尼片40mg，bid；B组口服第一代TKI药物博苏替尼500mg，qd。结果显示，阿西米尼在治疗这类难治性CML患者中表现出优于博苏替尼的疗效。

　　此外，阿西米尼在治疗过程中出现的不良反应也得到了广泛关注。最常见的不良反应（≥20%）包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。这些反应多为轻至中度，且多数患者能够通过调整剂量或对症治疗得到缓解。

　　‌三、药物安全性与副作用管理‌

　　尽管阿西米尼在治疗Ph+CML中展现出了显著的疗效，但其安全性问题同样不容忽视。在接受阿西米尼治疗的356名患者中，观察到了一系列与药物相关的不良反应。其中，血小板减少症、中性粒细胞减少和贫血是较为常见的血液学不良反应。分别有98名（28%）、69名（19%）和46名（13%）患者报告了这些不良反应。在3级或4级不良反应中，血小板减少症、中性粒细胞减少和贫血的发生率分别为7%-12%、7%-8%和5%。对于出现这些严重不良反应的患者，需要根据情况减少剂量、暂时停用或永久停用阿西米尼。

　　此外，阿西米尼还可能引起胰腺炎、高血压、超敏反应和心血管毒性等不良反应。在接受治疗的患者中，分别有9例（2.5%）、68例（19%）、115例（32%）和46例（13%）报告了这些不良反应。其中，胰腺炎、3级或4级高血压、3级或4级超敏反应以及心血管毒性都可能对患者的生命造成威胁。因此，在使用阿西米尼治疗期间，需要密切监测患者的相关指标，并根据临床指示采取适当的处理措施。

　　‌四、特殊人群用药考虑‌

　　对于特殊人群，如性别、年龄、体质量、轻度至中度肾损伤或肝损伤患者，阿西米尼的药动学未观察到临床显著差异。这意味着在这些人群中，阿西米尼的剂量调整可能不是必需的。然而，对于严重肾损伤或肝损伤患者，以及有胰腺炎病史的患者，需要更加谨慎地使用阿西米尼，并密切监测其不良反应。

　　综上所述，阿西米尼作为一种新型的白血病治疗药物，在Ph+CML的治疗中展现出了显著的疗效和安全性。然而，其使用过程中也可能出现一系列不良反应。因此，在使用阿西米尼治疗期间，需要密切监测患者的反应，并根据临床指示采取适当的处理措施。同时，对于特殊人群用药也需要考虑其药动学特点，以确保用药的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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