在多项临床试验中,阿扎胞苷展现出良好的治疗效果。在针对MDS患者的研究中,接受阿扎胞苷治疗的患者与传统治疗方法相比,无进展生存期得到显著延长。一些患者的血细胞计数得到改善,贫血、血小板减少等症状得到缓解,且转化为急性髓系白血病的比例降低。
在急性髓系白血病的临床试验中,对于不适合强化化疗的患者,阿扎胞苷治疗组的总生存期较安慰剂组有明显提升。部分患者在接受阿扎胞苷治疗后,骨髓中的白血病细胞比例下降,达到了血液学缓解。
阿扎胞苷的常见不良反应包括血液系统毒性,如中性粒细胞减少、血小板减少和贫血等,这是由于药物对骨髓造血功能的抑制作用。非血液学毒性方面,常见的有恶心、呕吐、腹泻等胃肠道反应,以及乏力、发热等全身性症状。多数不良反应通过适当的支持治疗,如输血、使用升白细胞药物、止吐止泻等对症处理后,患者能够耐受。在治疗过程中,密切监测患者的血常规、肝肾功能等指标,有助于及时发现和处理不良反应。
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