舒立瑞/依库珠单抗(Soliris)为PNH和aHUS等罕见病患者提供了有效的治疗手段

　　在医学的漫长发展历程中，对于罕见病的攻克始终是一大挑战。依库珠单抗作为一款在罕见病治疗领域具有重要意义的药物，为众多患者带来了新的希望。

　　依库珠单抗的治疗原理基于对人体补体系统的精准调控。补体系统是免疫系统的重要组成部分，在正常情况下，它能协助机体抵御病原体入侵。但在某些罕见病中，补体系统会异常激活，对自身组织发起攻击。依库珠单抗作为一种人源化单克隆抗体，能够特异性地结合补体蛋白C5，阻止其裂解为C5a和C5b，进而阻断补体系统的末端通路，抑制膜攻击复合物（MAC）的形成。如此一来，便避免了补体系统对自身细胞的过度破坏，有效缓解疾病症状。

　　依库珠单抗主要适用于两种罕见病。其一为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），这是一种获得性造血干细胞良性克隆性疾病。患者的红细胞膜存在缺陷，补体系统的异常激活会致使红细胞大量被破坏，引发慢性血管内溶血、血栓形成等一系列严重问题。依库珠单抗能够显著减少溶血现象，改善患者的贫血状况，降低血栓发生的风险。其二是非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），这是一种因补体系统失调引发的血栓性微血管病，会导致血小板减少、微血管病性溶血性贫血以及急性肾衰竭。依库珠单抗通过抑制补体系统的过度激活，对肾脏等重要器官起到保护作用，改善患者的肾功能和整体健康状况。

　　在使用方法上，依库珠单抗一般通过静脉输注给药。针对PNH患者，初始剂量为每周一次，每次600mg，共4剂；之后每两周一次，每次900mg。对于aHUS患者，初始剂量为每周一次，每次900mg，共4剂；之后每两周一次，每次1200mg。在输注过程中，医护人员需要严格把控输注速度，密切观察患者的反应，以保障药物安全有效地进入患者体内。

　　使用依库珠单抗时，有诸多注意事项。由于药物抑制了补体系统的部分功能，患者的感染风险会有所增加，尤其是脑膜炎双球菌感染。因此，在开始治疗前，患者需要接种脑膜炎球菌疫苗，并在治疗期间密切留意感染症状，如发热、寒战、头痛等，一旦出现感染迹象，应立即就医并接受相应治疗。另外，部分患者在输注过程中可能会出现输液反应，如发热、寒战、皮疹、呼吸困难等。一旦发生此类情况，应立即减慢或停止输注，并给予适当的对症治疗，待症状缓解后，再根据具体情况决定是否继续输注。

　　依库珠单抗为PNH和aHUS等罕见病患者提供了有效的治疗手段，极大地改善了他们的生活质量和预后。但在使用过程中，患者和医护人员必须严格遵循使用方法和注意事项，确保治疗安全有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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