司美替尼/科赛优(Koselugo/Selumetinib)能够缩小不可手术儿童患者的瘤体体积并缓解疼痛

　　司美替尼（商品名科赛优，英文名称Selumetinib）是一种具有显著临床价值的药物，并在全球范围内，包括中国，获批上市。它主要用于治疗特定类型的神经纤维瘤病，特别是针对3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。

　　司美替尼是一种口服的MEK抑制剂，通过抑制肿瘤细胞中的MAPK信号通路，起到阻止癌细胞增殖和存活的作用。2023年5月，阿斯利康申报的硫酸氢司美替尼胶囊（中文商品名：科赛优）在中国正式获批上市，成为国内首个且唯一获批的Ⅰ型神经纤维瘤病治疗药物。

　　在临床试验中，司美替尼表现出色，疗效显著。它能够缩小不可手术儿童患者的瘤体体积，缓解疼痛、功能障碍和其他临床并发症。相较于自然史患者3年仅15%的无疾病进展率，接受司美替尼治疗的患者3年无疾病进展率达到84%，患者疼痛强度平均降低2.14分，运动功能障碍得到有效改善，生活质量得到显著提升。

　　然而，司美替尼也可能引起一系列副作用，包括疲劳、恶心、呕吐、腹泻、皮疹、头痛、眼睛干涩、视觉模糊、出血风险增加、心律失常和高血压等。为了管理这些副作用，医生会对患者的情况进行评估，并制定个体化的治疗计划。患者在使用司美替尼期间应密切监测身体状况，并及时向医生报告任何不适或疑虑。

　　在使用司美替尼时，患者需要注意以下几点：

　　1.最好在每天相同的时间服用司美替尼，以维持稳定的血药浓度。如果漏服一次，应在记起时尽快补服，但如果距离下一次给药时间不足6小时，则应跳过该次剂量，并在下一次正常时间继续服药。

　　2.心血管患者应定期接受心脏监测，因为司美替尼可能对心脏功能产生一定影响。

　　3.在开始治疗前和治疗期间，患者应进行全面的眼科评估，以监测可能出现的视毒性。

　　4.保持良好的皮肤护理，以减轻司美替尼可能引起的皮肤干燥、瘙痒、疹子和痤疮等皮肤问题。

　　此外，司美替尼与某些药物可能存在相互作用。患者在使用司美替尼时，应告知医生自己正在使用的所有药物，以避免潜在的相互作用。对于有生殖潜力的女性和男性，使用司美替尼之前需验证女性的怀孕状况，并在治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效的避孕措施。哺乳期妇女在使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后一周内不应母乳喂养。

　　最后，司美替尼应存放在原装容器中，密封保存，并避免暴露在极端高温或低温环境中。存储温度应控制在25°C（77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间波动。药物应放置在干燥、通风良好的地方，防止受潮，并避免阳光直射。

　　综上所述，司美替尼作为一种针对神经纤维瘤病的有效治疗药物，在临床上具有广泛的应用前景。然而，患者在使用时应充分了解其适应症、用法用量、注意事项以及可能的副作用和管理措施，以确保安全有效地使用该药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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