在癌症治疗的持续探索中,
VHL综合征是一种由VHL基因突变引发的罕见遗传性疾病,该突变会导致体内缺氧诱导因子(HIF)无法正常降解。HIF的异常积累促使一系列与肿瘤生长、血管生成和细胞代谢相关基因的过度表达,进而推动肿瘤的发生与发展。贝组替凡作为一种强效的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,能够特异性地与HIF-2α结合,阻断其与缺氧反应元件的相互作用,从而抑制相关基因的转录。简单来说,
贝组替凡主要适用于治疗与VHL综合征相关的成人肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统血管母细胞瘤(CNS HB)和胰腺神经内分泌肿瘤(pNET),且患者无需立即进行手术。这些肿瘤由于VHL基因突变呈现出特殊的生物学行为,而贝组替凡恰好针对这一发病机制,能够精准作用于肿瘤细胞,发挥治疗效果。
贝组替凡通常采用口服给药方式,推荐剂量为每日一次,每次120mg。患者应在每天大致相同的时间服用,可与食物同服或空腹服用。整片吞服,不要碾碎、咀嚼或掰开药物,以确保药物在体内的正常释放和吸收。治疗过程中,除非医生建议,患者不应自行调整剂量或停药,以维持稳定有效的血药浓度,保证治疗效果。
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