在肿瘤治疗的复杂战场上,每一种新型药物的出现都给患者带来新的希望。
细胞的正常生理功能依赖于基因表达的精确调控。组蛋白的乙酰化与去乙酰化状态在这一调控过程中起着关键作用。HDAC能够去除组蛋白上的乙酰基,使染色质结构变得紧密,抑制基因的表达。而肿瘤细胞常常利用HDAC的过度活性,沉默一些对细胞生长起负调控作用的基因,从而实现不受控制的增殖。
帕比司他主要用于治疗多发性骨髓瘤。多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖性疾病,异常的浆细胞在骨髓中大量积聚,破坏骨质,影响造血功能。临床试验表明,对于经过多种前期治疗后病情仍进展的多发性骨髓瘤患者,帕比司他联合硼替佐米和地塞米松的治疗方案能显著改善患者的生存状况。此外,它在一些其他血液系统恶性肿瘤以及部分实体瘤的研究中也显示出一定的潜力,但目前主要批准应用于多发性骨髓瘤治疗。
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