急性髓系白血病(AML)是一种常见且严重的血液系统恶性肿瘤,其特征是骨髓中的髓系造血干细胞异常增殖,抑制正常造血功能,导致贫血、感染、出血等一系列严重症状。在AML的治疗领域,
正常细胞的生长、分化和凋亡受到精确调控,而AML患者体内,基因突变常常打破这种平衡。恩西地平主要针对携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的AML患者发挥作用。IDH2基因突变会导致其编码的蛋白功能异常,产生一种名为2-羟基戊二酸(2-HG)的异常代谢物。这种异常代谢物在细胞内大量积累,干扰正常细胞代谢过程,阻碍造血干细胞的正常分化,促使白血病细胞的增殖和存活。
恩西地平主要适用于携带IDH2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。这类患者经过常规化疗等初始治疗后,病情再次复发,或者对初始治疗没有产生有效的应答。对于这些患者,传统治疗手段效果往往不佳,而恩西地平为他们提供了新的治疗选择。
恩西地平一般通过口服给药。通常推荐的起始剂量为每天100mg,患者应在每天大致相同的时间服用,可与食物同服或不与食物同服。在治疗过程中,医生会根据患者的个体情况,如病情进展、药物耐受性以及不良反应等,对剂量进行适当调整。治疗应持续进行,直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。
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