吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)重塑了急性白血病治疗生态

　　急性髓系白血病（AML）的耐药性是化疗失败的核心因素，而吉妥珠单抗通过靶向CD33抗原与细胞毒药物的创新结合，为这一困境提供了突破性解决方案。

　　传统化疗依赖大剂量药物杀伤癌细胞，但AML细胞可通过基因突变或微环境逃逸产生耐药。吉妥珠单抗的ADC结构实现了“双轨制攻击”：抗体部分识别癌细胞表面CD33标记，如同导弹导航系统；卡奇霉素则作为“弹头”在细胞内释放，其DNA切割活性远超常规化疗药物。这种“导航+爆破”模式，既绕过耐药机制，又因精准定位减少了对骨髓、肝脏等器官的副作用。临床数据显示，其细胞杀灭效率是传统药物的1000倍以上。

　　吉妥珠单抗最初获批用于复发/难治性AML，但研究证实其在初诊患者中的卓越表现。研究表明，对于新诊断CD33阳性AML，吉妥珠单抗联合化疗的完全缓解率（CR）达68%，3年生存率提升至53%，迫使国际指南将其纳入一线治疗方案。特别在老年（≥60岁）患者中，其低骨髓毒性优势显著，允许更高剂量化疗联用，从而打破年龄限制的治疗瓶颈。

　　治疗周期通常为诱导期3剂+巩固期2剂，需注意剂量递增原则（首剂低剂量预防过敏反应）。关键监测指标包括肝功能（卡奇霉素代谢依赖肝脏）、骨髓抑制程度及输液反应。值得注意的是，2017年改良版通过减少药物代谢副产物，将严重肝毒性发生率从5%降至1%，同时引入预激方案（皮质类固醇+抗组胺药）进一步降低输液反应风险。存储方面需冷链运输，避免温度波动影响抗体稳定性。

　　吉妥珠单抗的成功标志着AML治疗从“经验主义”向“精准打击”的范式转变。其不仅提升了患者生存获益，更推动了ADC技术在其他血液肿瘤中的应用探索。未来随着生物标志物筛选技术的进步（如CD33定量检测），该药物的疗效将进一步精准化。然而，药物可及性仍受限于经济因素，需全球协作构建创新药物普惠机制，让更多患者共享医学进步的成果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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