依维替尼/拓舒沃(TIBSOVO)在急性髓系白血病治疗中的优势剖析

　　急性髓系白血病（AML）作为恶性血液肿瘤，传统化疗方案疗效有限，尤其对老年或高危患者预后不佳。拓舒沃的上市，为这一领域带来了革命性改变。

　　IDH1突变（约占AML的12%）使细胞代谢关键酶功能失调，产生过量2-HG，干扰细胞分化与凋亡。拓舒沃通过特异性抑制突变IDH1，降低2-HG水平，促使白血病细胞恢复正常分化状态。临床前研究显示，该药可使白血病细胞株的2-HG浓度下降90%，显著抑制增殖。

　　与传统化疗（如阿糖胞苷+柔红霉素）相比，拓舒沃在安全性与疗效上更具优势。AGILE试验显示，其CR率较化疗提高2.4倍，且3/4级不良事件发生率降低30%。尤其对于无法耐受高强度化疗的患者，拓舒沃提供了低毒性替代方案。此外，其联合用药潜力显著，如与阿扎胞苷组合可使CR率提升至37.5%。

　　拓舒沃通过精准靶向IDH1突变，重塑了AML治疗格局。其高效低毒特性、对老年患者的适用性及联合用药潜力，为这一致死性血液肿瘤带来了新的生存希望。尽管仍面临挑战，但其临床价值已获广泛认可，预示着精准医疗在血液肿瘤领域的深入发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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