普拉替尼/普雷西替尼(GAVRETO)主要用于治疗RET基因融合非小细胞肺癌

　　在癌症治疗领域，新药物的研发进展往往能给患者带来新的生机。普拉替尼，作为一种受体酪氨酸激酶RET抑制剂，自问世以来，便备受关注，为众多癌症患者带来了新的希望。

　　普拉替尼由Blueprint Medicines开发，基石药业获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权。2021年，它成功获批上市，成为中国第一个获批的选择性RET抑制剂。这一突破，标志着癌症精准治疗领域的又一重要进展。

　　从作用机制来看，普拉替尼能够精准抑制RET及其下游分子磷酸化。当RET基因出现变异时，会异常激活下游信号通路，导致细胞过度增殖和肿瘤的发生发展。普拉替尼就像一把精准的“分子剪刀”，切断了这条异常激活的信号传导链条，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖，从而达到控制肿瘤生长的目的。而且，与已批准的多激酶抑制剂相比，它对RET的选择性有显著提高，这意味着在发挥抗癌作用的同时，能减少对正常细胞的不良影响，降低药物的副作用。通过抑制原发和继发变异，它还有望预防临床耐药的发生，为患者的长期治疗提供保障。

　　在适用病症方面，普拉替尼主要用于治疗RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。RET基因融合在非小细胞肺癌中的发生率约为1.4%-2.5%，虽然比例不高，但对于这部分患者而言，普拉替尼的出现改变了治疗格局。在此之前，这类患者往往缺乏有效的靶向治疗手段，预后较差。普拉替尼的出现，为他们提供了更精准、更有效的治疗选择。除了肺癌，普拉替尼还适用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

　　当然，作为一种药物，普拉替尼也有其注意事项。在使用过程中，患者需要遵循医生的建议，严格按照推荐剂量服用，一般为400mg，每日一次，且需空腹状态下口服。同时，医生也会密切关注患者可能出现的副作用，如肝功能异常等，及时调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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