在白血病的治疗领域,精准医疗的发展为患者带来了新曙光。
依维替尼的治疗原理源于对白血病发病机制的深入研究。正常情况下,IDH1蛋白参与细胞代谢过程,催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸(α-KG)。但在携带IDH1突变的白血病细胞中,突变的IDH1蛋白会产生异常代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG),导致细胞分化受阻,促使白血病的发生发展。依维替尼能够特异性结合突变的IDH1蛋白,抑制其异常的酶活性,减少2-HG的生成,使细胞代谢恢复正常,诱导白血病细胞向正常细胞分化,最终达到抑制肿瘤生长的目的。
在临床实践中,依维替尼的治疗效果得到了充分验证。曾有一位65岁的复发难治性急性髓系白血病患者,携带IDH1突变,经过多轮传统化疗后病情仍未得到有效控制。改用依维替尼单药治疗后,三个月内患者的原始细胞比例显著下降,骨髓象明显改善,达到了部分缓解状态,且在后续的治疗中,病情持续稳定,生活质量得到显著提升。还有一位新诊断但无法接受强化疗的IDH1突变阳性患者,使用依维替尼联合其他药物治疗后,成功诱导疾病缓解,为后续治疗争取了宝贵时间。
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